RTC-2015-3364-1
Financiado
Desarrollo preclínico de VCE-003.2 para el tratamiento de la Enfermedad de Hunti...
Desarrollo preclínico de VCE-003.2 para el tratamiento de la Enfermedad de Huntington (CANNADERIV)
La Enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa autosómica dominante producida por una expansión de tripletes CAG en el exón 1 del gen de la huntingtina, Afecta a 1/10,000 personas, aparece entre la 3º y 5º dé...
La Enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa autosómica dominante producida por una expansión de tripletes CAG en el exón 1 del gen de la huntingtina, Afecta a 1/10,000 personas, aparece entre la 3º y 5º década de la vida y es de progresión lenta (10-20 años), La huntingtina mutada induce una neurodegeneración progresiva que se manifiesta con disfunciones cognoscitivas y psiquiátricas, A pesar de que la EH es de las pocas enfermedades neurodegenerativas con origen monogénico perfectamente caracterizado, las posibilidades terapéuticas son muy limitadas, El mercado global de los tratamientos de EH se ha estimado en 600 M en 2018, Actualmente hay unas 42 moléculas en distintas fases de desarrollo, Entre ellas destacan varios cannabinoides con excelentes resultados en distintos modelos preclínicos de EH,VivaCell Biotechnology España ha patentado VCE-003,2, un derivado del cannabinoide no psicotrópico Cannabigerol, Es un agonista parcial de PPAR con potencial para activar la neurogénesis y prevenir la excitotoxicidad neuronal inducida por inflamación de la glía, Este mecanismo de acción diferencia a VCE-003,2 de otros fármacos en el pipeline internacional, Por tanto es un excelente candidato para ser desarrollado como medicamento huérfano para la EH, VCE-003,2 es una molécula altamente lipofílica con baja biodisponibilidad por vía oral, Sin embargo, el interés del mercado farmacéutico se centra fundamentalmente en los tratamientos orales, Por ello el principal objetivo del proyecto es el desarrollo de nuevas formulaciones de VCE-003,2 y demostrar su eficacia por vía oral en modelos de EH, El consorcio CANNADERIV formado por VivaCell, la Universidad de Córdoba y el Instituto Ramón y Cajal de Investigaciones Sanitarias aborda este objetivo desde su experiencia en modelos de investigación para el desarrollo de fármacos,El proyecto comienza con la optimización de la síntesis química de VCE-003,2, caracterización de sus propiedades metabólicas y toxicológicas más relevantes, estudio del mecanismo de acción en modelos in vitro de neuroprotección y neurogénesis, y determinación del perfil de citoxicidad en diferentes tipos celulares, En la segunda anualidad se evaluarán diferentes formulaciones de VCE-003,2 en ensayos de absorción y permeabilidad intestinal, En paralelo se analizará la toxicología y eficacia en modelos de neurogénesis e inflamación de dos formulaciones por vía oral, Por último se estudiará la farmacocinética en rodeores con la formulación seleccionada,El entregable final en diciembre 2017 será un dossier de producto que servirá para buscar la inversión necesaria completar el desarrollo preclínico, solicitar el status de medicamento huérfano y abordar las primeras fases clínicas de VCE-003,2 para el tratamiento de HD,
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
197K€
Líder del proyecto
VIVACELL BIOTECHNOLOGY ESPANA
Prestacion de servicios especializados para el desarrollo de componentes farmaceuticos y parafarmaceuticos. investigacion y desarrollo de co...
Perfil tecnológico
TRL
3-4
166K
Perfil tecnológico
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