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SAF2010-19862

Financiado

DESARROLLO DE UN VECTOR NO VIRAL PARA TERAPIA GENICA OCULAR: APLICACION EN EL TR...

DESARROLLO DE UN VECTOR NO VIRAL PARA TERAPIA GENICA OCULAR: APLICACION EN EL TRATAMIENTO DE LA RETINOSQUISIS JUVENIL LIGADA AL CROMOSOMA X LA FINALIDAD DEL PROYECTO ES EL DESARROLLO DE UN SISTEMA DE TRANSFECCION NO VIRAL A BASE DE NANOPARTICULAS SOLIDAS LIPIDICAS PARA ADMINISTRAR EL GEN DE LA RETINOSQUISINA, CUYA MUTACION CAUSA LA RETINOSQUISIS JUVENIL LIGADA AL CROM... ver más

01/01/2010

UPV

145K€

Presupuesto del proyecto: 145K€

Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO/EUSKAL HERRIKO UNI... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 45

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2010-01-01

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Participantes

UPV

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO/EUSKAL HERRIKO UNI...

Total investigadores 45

Presupuesto del proyecto 145K€

Descripción del proyecto LA FINALIDAD DEL PROYECTO ES EL DESARROLLO DE UN SISTEMA DE TRANSFECCION NO VIRAL A BASE DE NANOPARTICULAS SOLIDAS LIPIDICAS PARA ADMINISTRAR EL GEN DE LA RETINOSQUISINA, CUYA MUTACION CAUSA LA RETINOSQUISIS JUVENIL LIGADA AL CROMOSOMA X.LA RETINOSQUISIS JUVENIL LIGADA AL CROMOSOMA X ES UNA ENFERMEDAD DEGENERATIVA DE LA RETINA CENTRAL QUE TIENE UN MODO DE HERENCIA RECESIVO AFECTANDO CASI EXCLUSIVAMENTE A HOMBRES, AUNQUE TAMBIEN HAY CASOS AISLADOS DESCRITOS EN MUJERES, CON UNA PREVALENCIA ESTIMADA DE 1/5.000 ¿ 1/25.000. PUEDE DESARROLLARSE DESDE EDAD MUY TEMPRANA, PERO LO MAS FRECUENTE ES DETECTARLA EN PACIENTES ENTRE 5 Y 10 AÑOS PORQUE LOS PACIENTES DE ESAS EDADES ENCUENTRAN DIFICULTADES EN LA LECTURA. ES UNA ENFERMEDAD DE CARACTER HEREDITARIO, CUYA EVOLUCION ES PROGRESIVA Y NO TIENE, POR EL MOMENTO, UN TRATAMIENTO NI PALIATIVO NI CURATIVO, CON LO QUE CONDUCE A LA PERDIDA TOTAL O PARCIAL DE LA VISION.AUNQUE EL NUMERO DE MUTACIONES ES AMPLIO, ES UN UNICO GEN EL QUE SE ENCUENTRA ALTERADO (RS1), LO QUE SUPONE UNA VENTAJA DESDE EL PUNTO DE VISTA DE LA APLICACION DE LA TERAPIA GENICA. ACTUALMENTE SOLAMENTE EXISTE UN GRUPO DE INVESTIGACION QUE TRABAJA EN EL DESARROLLO DE UN PRODUCTO BASADO EN TERAPIA GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE ESTA ENFERMEDAD, PERO UTILIZA VECTORES VIRALES, CON EL CONSIGUIENTE RIESGO DE INMUNOGENICIDAD Y MUTAGENESIS. POR ESTA RAZON, LOS VECTORES NO VIRALES SON UNA ALTERNATIVA MUY PROMETEDORA.EL PROYECTO SE ESTRUCTURA EN 4 ETAPAS:1.DESARROLLO Y CARACTERIZACION DE LAS NANOPARTICULAS CON EL PLASMIDO RS1 (VECTOR PCEP4)2. ESTUDIO DEL MECANISMO DE INTERNALIZACION Y DISPOSICION INTRACELULAR EN UNA LINEA CELULAR DE EPITELIO PIGMENTARIO DE RETINA DE ORIGEN HUMANO (ARPE-19). 3.REDISEÑO DE LA FORMULACION EN FUNCION DE LOS RESULTADOS OBTENIDOS EN LA FASE ANTERIOR. 4.EVALUACION ¿IN VIVO¿ EN UN MODELO DE RATON DEFICIENTE EN EL GEN RS1 (RS1H-DEFICIENT MOUSE).

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