Descripción del proyecto
LA FIBROSIS SE CARACTERIZA POR LA FORMACION EXCESIVA DE TEJIDO CICATRICIAL. ES LA BASE DE LA MORBILIDAD Y MORTALIDAD DE MUCHAS ENFERMEDADES HEPATICAS, PULMONARES, RENALES Y CUTANEAS, QUE SE ESTIMA QUE CONTRIBUYEN A APROXIMADAMENTE EL 45% DE LAS MUERTES MUNDIALES CADA AÑO. EL SELLO FISIOPATOLOGICO DE LA FIBROSIS ES LA HIPERSECRECION DE COLAGENO. POR LO TANTO, CONTROLAR DIRECTAMENTE LA SECRECION DE COLAGENO PROPORCIONA UNA ESTRATEGIA OPTIMA DE MODIFICACION DE LA ENFERMEDAD. DISEÑAMOS Y DESARROLLAMOS COMPUESTOS CON HERRAMIENTAS RECOMBINANTES PARA INHIBIR LA MAQUINARIA DE EXPORTACION DE COLAGENO DEL RETICULO ENDOPLASMICO (RE) DEPENDIENTE DE TANGO1, NECESARIA PARA MODULAR LA EXPORTACION DE DICHA MOLECULA DESDE EL RE. OBTUVIMOS UNA PRUEBA DE CONCEPTO DE QUE ESTE ENFOQUE DA COMO RESULTADO LA INHIBICION DE LA SECRECION DE COLAGENO. POR TANTO, LOS FARMACOS CON DICHO MECANISMO DE ACCION (MA), TENDRIAN POTENCIAL TERAPEUTICO PARA TRATAR LA FIBROSIS. NUESTRA PROPUESTA TIENE COMO OBJETIVO CARACTERIZAR Y CONFIRMAR EL ROL DE LA MAQUINA EXPORTADORA DE COLAGENO DEPENDIENTE DE TANGO EN EL TEJIDO FIBROTICO, Y DISEÑAR, CONFIGURAR Y VALIDAR UN ENSAYO DE CRIBADO COMPETITIVO DE ALTO RENDIMIENTO UTILIZANDO HERRAMIENTAS RECOMBINANTES PARA IDENTIFICAR MOLECULAS PEQUEÑAS CON UN MA SIMILAR. ESTE SERIA EL PRIMER PASO PARA HACER QUE EL OBJETIVO PROPUESTO Y EL MA SEAN ATRACTIVOS PARA ENCONTRAR SOCIOS ESTRATEGICOS QUE EXAMINEN GRANDES BIBLIOTECAS DE MOLECULAS PEQUEÑAS A FIN DE IDENTIFICAR LOS MEJORES ASPIRANTES, SELECCIONAR CANDIDATOS, DESARROLLAR ENSAYOS PRE-CLINICOS Y CLINICOS. CREEMOS QUE ESTA PROPUESTA SERIA EL SIGUIENTE PASO PARA ALCANZAR NUESTRO OBJETIVO FINAL: UNA TERAPIA INNOVADORA CON UN IMPACTO SIGNIFICATIVO EN LA SOCIEDAD QUE PROPORCIONE UN TRATAMIENTO EFICAZ Y MODIFICADOR DE LA ENFERMEDAD, QUE MEJORE LA CALIDAD Y LA ESPERANZA DE VIDA DE LOS PACIENTES, Y QUE REDUZCA LAS PERDIDAS DE PRODUCTIVIDAD Y LOS COSTOS RELACIONADOS CON LA ATENCION MEDICA. IBROSIS\TERAPIA INNOVADORA\MECANISMO DE ACCION\MOLECULAS PEQUEÑAS\TANGO1