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PID2020-117859RA-I00

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ENSAYOS BASADOS EN RMN PARA DESCUBRIR BIOMARCADORES DE DISTROFIA MIOTONICA 1

ESTE PROYECTO TIENE UN TRIPLE OBJETIVO: IDENTIFICAR BIOMARCADORES METABOLICOS, COMPRENDER SU CAUSA MOLECULAR Y DESARROLLAR UNA PRUEBA FIABLE Y NO INVASIVA PARA EL DIAGNOSTICO Y LA EVALUACION DE LA RESPUESTA A LA TERAPIA EN LA DIST... ver más

01/01/2020

FUNDACIO INSTITUT...

145K€

Presupuesto del proyecto: 145K€

Líder del proyecto

FUNDACIO INSTITUT DE BIOENGINYERIA DE CATALUN... Otra investigación y desarrollo experimental en ciencias naturales y técnicas asociacion

TRL 4-5 | 50K€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2020-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

FUNDACIO INSTITUT DE BIOENGINYERIA DE CATALUN... Otra investigación y desarrollo experimental en ciencias naturales y técnicas asociacion

TRL 4-5 | 50K€

Presupuesto del proyecto 145K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto ESTE PROYECTO TIENE UN TRIPLE OBJETIVO: IDENTIFICAR BIOMARCADORES METABOLICOS, COMPRENDER SU CAUSA MOLECULAR Y DESARROLLAR UNA PRUEBA FIABLE Y NO INVASIVA PARA EL DIAGNOSTICO Y LA EVALUACION DE LA RESPUESTA A LA TERAPIA EN LA DISTROFIA MIOTONICA TIPO 1 (DM1),LA DM1 ES UNA ENFERMEDAD DEBILITANTE, CRONICA Y POTENCIALMENTE MORTAL, DM1 ES LA CAUSA MAS COMUN DE DISTROFIA MUSCULAR EN ADULTOS Y TIENE UNA PREVALENCIA MUNDIAL DE 1 EN 8,000, AUNQUE LA MAYORIA DE LOS SINTOMAS SON NEUROMUSCULARES, COMO DEBILIDAD MUSCULAR (MIOPATIA), HIPERCONTRACCION (MIOTONIA) Y ATROFIA, LA DM1 TAMBIEN AFECTA EL CORAZON Y EL CEREBRO, LAS CAUSAS MAS FRECUENTES DE MUERTE SE ATRIBUYEN A LA INSUFICIENCIA CARDIACA Y LA DIFICULTAD PARA RESPIRAR DEBIDAS A LA DEBILIDAD MUSCULAR, AUNQUE SE HAN PROBADO VARIAS TERAPIAS EXPERIMENTALES EN MODELOS DE ENFERMEDAD DM1, POR DESGRACIA NINGUNA HA LLEGADO A LA PRACTICA CLINICA,EN LA ACTUALIDAD, EL PRINCIPAL PROBLEMA DE DM1 ES QUE LAS PRUEBAS PARA SU DIAGNOSTICO Y DETECCION DE RESPUESTA AL TRATAMIENTO SON INVASIVAS, DOLOROSAS Y RETRASAN EL MANEJO DIARIO DEL PACIENTE Y EL DESCUBRIMIENTO DE FARMACOS ANTI-DM1 EFICACES, EN CONSECUENCIA, LOS ESFUERZOS PARA ENCONTRAR BIOMARCADORES FIABLES DE DM1 Y UNA RESPUESTA TEMPRANA AL TRATAMIENTO SON CRUCIALES,EN ESTE PROYECTO ABORDAREMOS ESTA NECESIDAD CLINICA MEDIANTE EL USO DE HERRAMIENTAS DE RESONANCIA MAGNETICA NUCLEAR (RMN) NO INVASIVAS DESARROLLADAS CON APLICACIONES CLINICAS EN MENTE: 1) LA METABOLOMICA POR RMN IDENTIFICARA BIOMARCADORES CLAVE DE DM1, 2) TECNICAS AVANZADAS DE BIOLOGIA MOLECULAR PROFUNDIZARAN NUESTRA COMPRENSION DE LOS CAMBIOS METABOLICOS CAUSADOS POR DM1, Y 3) LAS IMAGENES METABOLICAS DE RMN EN TIEMPO REAL INFORMARAN SOBRE LAS ALTERACIONES METABOLICAS IN VIVO DE UNA MANERA NO INVASIVA, TAMBIEN SE EVALUARA LA SENSIBILIDAD DE NUESTRO ENFOQUE A LA RESPUESTA AL EJERCICIO Y A LOS MEDICAMENTOS,UTILIZAREMOS TECNICAS AVANZADAS BASADAS EN RMN, COMO LA RMN MEJORADA POR HIPERPOLARIZACION (HP-NMR), QUE AUMENTA LA SENSIBILIDAD LO SUFICIENTE COMO PARA PERMITIR UNA EVALUACION CUANTITATIVA EN TIEMPO REAL DE PROCESOS METABOLICOS, COMO POR EJEMPLO REACCIONES ENZIMATICAS E INTERMEDIOS DE REACCIONES METABOLICAS TRANSITORIAS, LA RELACION SEÑAL-RUIDO (SNR) LOGRADA POR HP-NMR NO ES ACCESIBLE CON NINGUNA ADQUISICION DE RMN CONVENCIONAL, EN CONSECUENCIA, ESTA SEÑAL HIPERINTENSA SE PUEDE UTILIZAR PARA MEDIR CAMBIOS PATOLOGICOS E INDUCIDOS POR FARMACOS EN EL METABOLISMO DE UN ORGANO O TEJIDO EN CONCRETO,LA IP DEL PROYECTO ES UNA LIDER DE GRUPO JUNIOR CON EXPERIENCIA INTERNACIONAL EN TECNICAS DE IMAGEN MOLECULAR Y ESPECIALIZADA EN HP-NMR PARA ESTUDIAR EL METABOLISMO CELULAR IN VITRO E IN VIVO,LOS BENEFICIARIOS DIRECTOS DE ESTE PROYECTO SERAN LOS PACIENTES CON DM1, SUS FAMILIARES Y SISTEMAS SANITARIOS, ASI COMO LA COMUNIDAD CIENTIFICA, DISTROFIA MIOTONICA\MUSCULO\ENFERMEDADES RARAS\HYPERPOLARIZACION\RESONANCIA MAGNETICA NUCLEAR\METABOLOMICA\BIOMARCADORES

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