Hola,
¿eres nuevo aquí?

Regístrate gratis y conecta tu empresa con financiación pública, partners y proyectos.

Tengo cuenta

Regístrate

Ver video

DREAM

Financiado

Cerrado

Dux4 Regulated Expression and Activity by an inhibitor Molecule

Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is the most prevalent muscle disease that indiscriminately afflicts children and adults of all ages and both sexes. Despite several clinical trials, there continues to be no cure or th... ver más

28/02/2023

OSR

183K€

Presupuesto del proyecto: 183K€

Líder del proyecto

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2023-02-28

MSCA-IF-2019: Individual Fellowships

I+D

Cerrada hace 5 años

0% 100% 100%

Información adicional privada

No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

1 Participantes

OSR

183.47K€ | Lider

Conecta tu I+D

¿Tienes un proyecto y buscas un partner? Gracias a nuestro motor inteligente podemos recomendarte los mejores socios y ponerte en contacto con ellos. Te lo explicamos en este video

Proyectos interesantes

DUX4 Function of DUX4 in skeletal muscle and non muscle tissues 178K€ Cerrado

QUESTFORMD Quantitative functional assessment of gene therapeutics for... 232K€ Cerrado

SCOPE-DMD Consortium for Products across Europe in Duchenne Muscular D... 21M€ Cerrado

DM1-MIRNA New therapeutic targets for DM1 miRNAs analysis in DM1 dise... 100K€ Cerrado

NCRNAS-SPLICING-FSHD Aberrant gene expression and muscular dystrophy role of non... 1M€ Cerrado

PID2021-125978OB-C22 COMPRENSION DE LA ATROFIA MUSCULAR INDUCIDA POR TNPO3 MUTANT... 242K€ Cerrado

Duración del proyecto: 35 meses Fecha Inicio: 2020-03-09
Fecha Fin: 2023-02-28

Líder del proyecto

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Presupuesto del proyecto 183K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is the most prevalent muscle disease that indiscriminately afflicts children and adults of all ages and both sexes. Despite several clinical trials, there continues to be no cure or therapeutic option available to FSHD patients. FSHD is caused by aberrant myogenic expression of the transcription factor double homeobox 4 (DUX4). In healthy subjects, DUX4 expression is restricted to stem cells and early stages of embryogenesis while being silenced in most tissues of the body. In FSHD, DUX4 mis-expression activates a pro-apoptotic transcriptional program leading to muscle wasting. Compelling data obtained in our laboratory identified a novel regulator of DUX4 that allows us to examine the potential of inhibiting the cytotoxic activity of DUX4 as a therapeutic strategy to treat FSHD, and represents the innovation of this proposal. The goal of the proposal is to fully elucidate the molecular mechanisms that regulate DUX4 in order to develop novel therapeutic approaches for blocking the aberrant activity of DUX4 in FSHD. Based on our preliminary data, I hypothesize that by inhibiting DUX4 we can prevent transcriptional activation of genes toxic to muscle cells. As a corollary, we propose that a drug-like molecule interfering with the DUX4 pathway could be used to prevent the toxic effects of DUX4 expression in muscle cells from FSHD patients. This work is significant as it will clarify the molecular pathogenesis of the disease and bring us closer to a rational treatment to block muscle degeneration in FSHD.

Conecta tu I+D

Entra hoy

¿Olvidé mi contraseña?

Financiación

Empresas

CTIs/Universidades

Proyectos

Investigadores