DISFUNCION DEL RECEPTOR DE RIANODINA EN ENFERMEDADES PEDIATRICAS: CARACTERIZACIO...
DISFUNCION DEL RECEPTOR DE RIANODINA EN ENFERMEDADES PEDIATRICAS: CARACTERIZACION Y EVALUACION DE NUEVOS CANDIDATOS TERAPEUTICOS
ESTE PROYECTO MULTIDISCIPLINAR ENGLOBA INVESTIGADORES CLINICOS Y BASICOS DE AREAS COMO LA NEUROPEDIATRIA, LAS NEUROBIOLOGIA Y LA QUIMICA MEDICA QUE TIENEN COMO OBJETIVO DESARROLLAR Y TRASLADAR A MERCADO NUEVOS FARMACOS PARA LAS DI...
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Fecha límite participación
Sin fecha límite de participación.
Financiación
concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto
el día 2020-01-01
No tenemos la información de la convocatoria
0%
100%
Características del participante
Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.
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Fecha límite de participación
Sin fecha límite de participación.
Descripción del proyecto
ESTE PROYECTO MULTIDISCIPLINAR ENGLOBA INVESTIGADORES CLINICOS Y BASICOS DE AREAS COMO LA NEUROPEDIATRIA, LAS NEUROBIOLOGIA Y LA QUIMICA MEDICA QUE TIENEN COMO OBJETIVO DESARROLLAR Y TRASLADAR A MERCADO NUEVOS FARMACOS PARA LAS DISTROFIAS MUSCULARES DE DUCHENNE Y BECKER. EL EQUIPO CIENTIFICO HA PARTICIPADO EN LA INVENCION DE UNA NUEVA FAMILIA DE LIGANDOS DE FKBP12, DENOMINADA COMPUESTOS AHULKEN (AHK, PATENTE EUROPEA EP3466933), CAPACES DE NORMALIZAR EL CALCIO CITOSOLICO EN SITUACION DE ESTRES NITRO-OXIDATIVO, MEDIANTE LA MODULACION DE LA INTERACCION DE FKBP12 CON LOS RECEPTORES DE RIANODINA RYR1 Y RYR2. LA INTERACCION FKBP12/RYR CONSTITUYE UNA DE LAS DIANAS TERAPEUTICAS MAS PROMETEDORAS EN EL AMBITO DE LAS PATOLOGIAS DE CONTRACTIBILIDAD MUSCULAR Y CARDIACA, Y EN PARTICULAR EN LAS DISTROFINOPATIAS. EN ESTUDIOS PREVIOS, EL GRUPO HA IDENTIFICADO Y CARACTERIZADO 2 MOLECULAS HITS (AHK1 Y AHK2) CON POTENCIAL TERAPEUTICO EN MODELOS CELULARES Y ANIMALES DE DISTROFIA MUSCULAR POR DEFICIT DE DISTROFINA. EL OBJETIVO ULTIMO DE ESTE PROYECTO ES EL DE INDENTIFICAR UN CANDIDATO LEAD DE ENTRE LA FAMILIA DE COMPUESTOS AHK QUE OFREZCA LAS GARANTIAS MAXIMAS PARA SER LLEVADO A FASES DE PRECLINICA REGULATORIA Y CLINICA. PARA ELLO, PROPONEMOS LOS SIGUIENTES OBJETIVOS ESPECIFICOS:1.- DETERMINACION DEL "TARGET ENGAGEMENT" DE LOS COMPUESTOS AHK2.- TOXICIDAD Y EFICACIA IN VITRO DE COMPUESTOS AHK EN MIOTUBOS, CARDIOMIOCITOS Y NEURONAS 3.- EFICACIA Y BIODISTRIBUCION IN VIVO DE COMPUESTOS AHK EN EL MODELO DE RATON TRAS ADMINISTRACION ORALNUESTRA EXPECTATIVA ES QUE TRAS LA CONCLUSION DE ESTOS OBJETIVOS IDENTIFIQUEMOS UN COMPUESTO CANDIDATO (LEAD) PARA EL TRATAMIENTO DE LAS DISTROFINOPATIAS. NUESTRA INTENCION ES SOLICITAR SU DESIGNACION DE MEDICAMENTO HUERFANO A LA AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO (EMA). TAMBIEN COLABORAREMOS CON LA EMPRESA SPIN-OFF MIRAMOON PHARMA SL PARA LLEVAR SU DESARROLLO A FASES DE PRECLINICA REGULATORIA Y CLINICAS. KBP12\MIOPATIAS CONGENITAS\DUCHENNE\ESTRES NITRO-OXIDATIVO\CALCIO\RYR2\RYR1\TERAPIAS