CPP2021-008483
Financiado
Desarrollo de una nueva terapia génica para el tratamiento de la Fibrosis Idiopá...
La Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI) es una enfermedad crónica y huérfana relacionada con la edad que afecta a los pulmones de forma difusa. En España se estima que afecta a entre 8.000 y 12.000 personas, lo que se traduce en una...
La Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI) es una enfermedad crónica y huérfana relacionada con la edad que afecta a los pulmones de forma difusa. En España se estima que afecta a entre 8.000 y 12.000 personas, lo que se traduce en una incidencia de 4,6-7,4 casos/100.000 habitantes. La FPI se caracteriza por una cicatrización progresiva (fibrosis) que hace que el pulmón pierda flexibilidad y su funcionamiento se deteriore con el tiempo, y depende de factores ambientales y genéticos que contribuyen de manera variable a la susceptibilidad y desarrollo de la enfermedad. En este sentido, cabe señalar que el 12% de los pacientes con FPI presentan mutaciones en genes relacionados con la actividad de la telomerasa, siendo la mayoría de estas mutaciones en el gen TERT.En este sentido, es bien sabido que el estudio y desarrollo de nuevas terapias con potencial para mejorar las tasas de supervivencia de estos pacientes o incluso revertir la enfermedad es una clara necesidad médica no cubierta. Este tipo de tratamientos pretenden cubrir una necesidad clínica muy elevada, y supondrían un importante impacto social y económico.El objetivo de esta propuesta es desarrollar una terapia genética novedosa basada en un vector viral adenoasociado recombinante (AAV-TERT) con el objetivo de ofrecer a los pacientes con FPI un tratamiento curativo, eficaz y seguro que asegure la recuperación de la función pulmonar y la regresión. de FPI. Así, el plan de trabajo del proyecto se compone de los siguientes paquetes de trabajo: (1) producción de vectores candidatos optimizados seleccionados; (2) estudios de rango de dosis; (3) ensayos preclínicos; y (4) diseño del plan clínico.Para tratar terapéuticamente esta enfermedad se ha creado un consorcio formado por: Telomere Therapeutics, S.L.: spin-off nacida en noviembre de 2020 con el objetivo de desarrollar tratamientos basados en terapia génica para enfermedades asociadas a síndromes teloméricos. Telomere actuará como líder de la iniciativa, coordinando las actividades realizadas por los diferentes componentes del consorcio, y estará a cargo de los ensayos preclínicos y el diseño del plan clínico. Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO): este centro de investigación nace con el compromiso de desarrollar proyectos integrales de excelencia en investigación oncológica. El CNIO liderará los estudios de rango de dosis. Universitat Autònoma de Barcelona (UAB): una de las principales universidades públicas de España y una de las principales entidades en investigación biomédica a nivel nacional. La UAB liderará la producción de los vectores candidatos optimizados seleccionados.La consecución de los objetivos de esta propuesta supondrá la primera terapia curativa de la FPI. En este sentido, cabe destacar el gran impacto sanitario y socioeconómico que esto supondrá. AAV-TERT permitirá la regresión de la fibrosis en los pacientes, mejorando mucho su calidad de vida pero sobre todo su pronóstico, ya que los pacientes diagnosticados de FPI tienen una mediana de supervivencia de 2-3 años.En relación con la propiedad intelectual, Telomere Therapeutics ha adquirido licencias exclusivas a nivel mundial para el desarrollo de esta novedosa terapia para el tratamiento de la FPI, copropiedad del CNIO y la UAB, para su explotación en el desarrollo de AAV-TERT.La investigación sobre este tipo de tratamiento, específicamente contra la FPI, es completamente nueva y no se han identificado otras empresas o instituciones que investiguen sobre este enfoque. Ante un aumento previsto del número de casos, este tipo de investigación se sitúa en un punto idóneo para su explotación, siendo el único desarrollo activo para cambiar los tratamientos actuales, y dando un rayo de esperanza a los pacientes ante una enfermedad con una tasa de mortalidad tan alta.
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01
Línea de financiación objetivo
El proyecto se financió a través de la siguiente ayuda:
RETOS COLABORACION 21:
Proyectos en colaboración público-privada 2021
Cerrada
hace 2 años
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
1K€
Líder del proyecto
TELOMERE THERAPEUTICS
La investigacion, desarrollo, innovacion en terapia genica con telomerasa, asi como la produccion, fabricacion, comercializacion, explotacio...
Perfil tecnológico
TRL
3-4
665K
Perfil tecnológico
TRL
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