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MIN4ALD

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Use of MIN 102 for the treatment of children with cerebral ALD

The objective of the MIN4ALD project is the development of a new pharmacological therapy to treat paediatric patients with cerebral ALD (cALD) - the most rapidly progressive and devastating phenotype of X-ALD (X-linked adrenoleuko... ver más

30/06/2022

MINORYX THERAPEUTI...

5M€

Presupuesto del proyecto: 5M€

Líder del proyecto

MINORYX THERAPEUTICS La realizacion de actividades de investigacion,desarrollo e innovacion en el ambito tecnico sanitario y,en particular,de la biotecnologia.la...

TRL 4-5 | 5M€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Ver 3 Participantes

Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2022-06-30

EIC-SMEInst-2018-2020: SME instrument

I+D

Cerrada hace 5 años

0% 60% 100%

Características del participante

Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.

Información adicional privada

No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

3 Participantes

MINORYX THERAPEUTICS

3.11M€ | Lider

INGENIERIA Y DISENO EUROPEO

293.79K€ | Participante

INGENIERIA Y SUMINISTROS AST...

266.10K€ | Participante

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Duración del proyecto: 45 meses Fecha Inicio: 2018-09-05
Fecha Fin: 2022-06-30

Líder del proyecto

MINORYX THERAPEUTICS La realizacion de actividades de investigacion,desarrollo e innovacion en el ambito tecnico sanitario y,en particular,de la biotecnologia.la...

TRL 4-5 | 5M€

Presupuesto del proyecto 5M€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto The objective of the MIN4ALD project is the development of a new pharmacological therapy to treat paediatric patients with cerebral ALD (cALD) - the most rapidly progressive and devastating phenotype of X-ALD (X-linked adrenoleukodystrophy). cALD is a rare, fatal genetic disorder that affects nerve cells in the brain. Symptoms of cALD usually occur in a boy’s early childhood, and are characterized by rapidly progressive loss of visual, auditory, motor and cognitive function, with death usually occurring after 2 to 4 years from disease onset. Currently, there is no pharmacological treatment available on the market. The only existing alternative for cALD patients is hematopoietic stem cell transplantation, yet the procedure itself is very aggressive and results are not always optimal. Minoryx has developed a candidate drug that has demonstrated in several studies an excellent potential to treat patients with X-ALD. MIN4ALD Phase 2 demonstration is key to bring this unique treatment to the market. The results obtained in the Feasibility Analysis carried out indicated that MIN4ALD could be a huge business opportunity within the orphan diseases market. The Global orphan diseases market is a niche market valued at US$ 121.6 billion in 2015. It is expected to grow to US$ 576.9 billion by 2022, with an average CAGR of 24.9% during the period 2015-2022. This is an impressive growth compared to the Global pharma market, which projects a 6.3% CAGR through 2022. Minoryx has raised an important funding amount for R&D development from leading investors and has the support of reference Key Opinion Leaders. Minoryx received Orphan Drug Designation from both EU and FDA and holds a patent application covering the use of MIN-102 for X-ALD and other diseases affecting the central nervous system. MIN4ALD will suppose a crucial stimulus for Minoryx to expand internationally and improve time-to-market, leading to the consolidation of the company in the pharmaceutical market.

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