SAF2015-69796-C2-1-R
Financiado
TERAPIA MOLECULAR DE REDUCCION DE SUBSTRATO PARA LA HIPEROXALURIA PRIMARIA.
LA HIPEROXALURIA PRIMARIA (PH) ES UNA ENFERMEDAD AUTOSOMICA RECESIVA HABITUALMENTE PRODUCIDA POR MUTACIONES EN EL GEN AGXT (PH1), Y MAS RARAMENTE POR MUTACIONES EN OTROS GENES (GRHPR -PH2-, HOGA1 PH3-), HEMOS GENERADO MODELOS MUR...
LA HIPEROXALURIA PRIMARIA (PH) ES UNA ENFERMEDAD AUTOSOMICA RECESIVA HABITUALMENTE PRODUCIDA POR MUTACIONES EN EL GEN AGXT (PH1), Y MAS RARAMENTE POR MUTACIONES EN OTROS GENES (GRHPR -PH2-, HOGA1 PH3-), HEMOS GENERADO MODELOS MURINOS DE HIPEROXALURIA PARA ESTUDIAR LOS MECANISMOS BASICOS DE LA ENFERMEDAD Y PROBAR NUEVAS ESTRATEGIAS TERAPEUTICAS, PARA LOS PROXIMOS 4 AÑOS PROPONEMOS LOS SIGUIENTES OBJETIVOS: 1) INHIBICION DE LAS ENZIMAS GLICOLATO OXIDASA (GO) Y/O LACTATO DESHIDROGENASA (LDHA) DEL METABOLISMO DEL GLIOXILATO, COMO ESTRATEGIA TERAPEUTICA (SUBSTRATE REDUCTION THERAPY) EFICIENTE EN LAS HIPEROXALURIAS PRIMARIAS, NOS PROPONEMOS ALCANZAR PRUEBAS DE CONCEPTO Y E IDENTIFICAR COMPUESTOS LIDER QUE AYUDEN A DEFINIR MEJOR LAS INVERSIONES FUTURAS DESTINADAS A CURAR O ALIVIAR LA ENFERMEDAD, EN UN PROYECTO PREVIO HEMOS DEMOSTRADO QUE ALGUNOS ASPECTOS DE ESTA HIPOTESIS SE CUMPLEN; EN EL SUBPROYECTO 2 DE ESTA SOLICITUD SE PRESENTA UN PLAN DE QUIMICA MEDICINAL DESTINADO A ENCONTRAR Y MEJORAR INHIBIDORES DE GLICOLATO OXIDASA; 2) PROFUNDIZAR EN LOS MECANISMOS MOLECULARES DE LAS MUTACIONES FRECUENTES QUE CONLLEVAN MISTARGETING A LA MITOCONDRIA, ANALIZANDO COMPUESTOS QUE PUEDAN FACILITAR LA LOCALIZACION SUBCELULAR CORRECTA DEL ENZIMA AGT (CHEMICAL CHAPERONE AND PROTEOSTASIS REGULATOR THERAPY); Y 3) PROFUNDIZAR EN LOS MECANISMOS BASICOS DEL DAÑO RENAL POR DEPOSITOS DE OXALATO Y DEFINIR MEJOR, EN ESTUDIOS CLINICOS OBSERVACIONALES, LA HISTORIA NATURAL DE LA ENFERMEDAD, LLEVANDO UNA COHORTE DE PACIENTES QUE SERAN CANDIDATOS A FUTURAS INTERVENCIONES TERAPEUTICAS, ENFERMEDADES RARAS HIPEROXALURIA METABOL
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
157K€
Líder del proyecto
FUNDACIÓN CANARIA INSTITUTO DE INVESTIGACIÓN...
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Perfil tecnológico
TRL
4-5
1M
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