PID2021-122807OB-C32
Financiado
TERAPIA CON CELULAS FOTORRECEPTORAS PARA LA REGENERACION DE LA RETINA: ENFOQUE P...
TERAPIA CON CELULAS FOTORRECEPTORAS PARA LA REGENERACION DE LA RETINA: ENFOQUE PRECLINICO PARA TRATAR LA RETINOSIS PIGMENTARIA
PARA EL 2050, SE ESPERA QUE MAS DE 115 MILLONES DE PERSONAS PADEZCAN ENFERMEDADES DEGENERATIVAS DE LA RETINA (RDD), LA PRINCIPAL CAUSA DE CEGUERA EN TODO EL MUNDO. LA CALIDAD DE VIDA EN PACIENTES CON RDD ES SIMILAR A LA CALIDAD DE...
PARA EL 2050, SE ESPERA QUE MAS DE 115 MILLONES DE PERSONAS PADEZCAN ENFERMEDADES DEGENERATIVAS DE LA RETINA (RDD), LA PRINCIPAL CAUSA DE CEGUERA EN TODO EL MUNDO. LA CALIDAD DE VIDA EN PACIENTES CON RDD ES SIMILAR A LA CALIDAD DE VIDA INFORMADA EN PACIENTES CON ACCIDENTE CEREBROVASCULAR, ENFERMEDAD CARDIOVASCULAR GRAVE Y CANCER. LOS COSTES ANUALES DE LA ATENCION Y EL TRATAMIENTO EN EUROPA SUPERAN LOS 26.000 MILLONES. LAS RDD TIENEN EN COMUN LA DISFUNCION O LA MUERTE DE LAS CELULAS FOTORRECEPTORAS (CELULAS DEL OJO SENSIBLES A LA LUZ) QUE CONDUCEN A LA PERDIDA DE LA VISION. LOS PACIENTES CON RDD, QUE TIENEN UNA ETAPA AVANZADA DE LA ENFERMEDAD, DEPENDEN EN GRAN MEDIDA DE NUESTRO SISTEMA DE SALUD PORQUE LOS TRATAMIENTOS ACTUALES NO SON EFECTIVOS, Y UNA VEZ QUE LAS CELULAS DE LA RETINA SE HAN DEGENERADO, EL REEMPLAZO CELULAR PARECE SER LA UNICA OPCION POTENCIAL PARA RESTAURAR LA VISION. LOS ULTIMOS AÑOS HAN SIDO TESTIGOS DE UN GRAN PROGRESO EN LA CAPACIDAD DE LAS CELULAS MADRE PARA GENERAR CELULAS RETINIANAS PARA LA TERAPIA CELULAR, SIN EMBARGO, ESTE ENFOQUE TIENE INCONVENIENTES: 1) LAS TERAPIAS ACTUALES SE BASAN EN EL TRASPLANTE DE CELULAS EPITELIALES PIGMENTARIAS DE LA RETINA QUE NO SON CAPACES DE RESTAURAR LA VISION ; 2) LOS PROTOCOLOS DE DIFERENCIACION EXISTENTES PARA OBTENER PRECURSORES DE FOTORRECEPTORES A PARTIR DE CELULAS MADRE SUELEN DAR COMO RESULTADO UNA PEQUEÑA POBLACION DE CELULAS RETINIANAS MIXTAS QUE NO LOGRAN INTEGRARSE EN LA RETINA TRASPLANTADA; Y 3) SE REQUIERE UN REENSAMBLAJE COMPLETO DEL CIRCUITO RETINIANO DESPUES DEL TRASPLANTE DE CELULAS FOTORRECEPTORAS PARA EL CORRECTO FUNCIONAMIENTO DE LA RETINA. POR LO TANTO, SIGUE EXISTIENDO UNA NECESIDAD CRUCIAL NO SATISFECHA DE TERAPIAS NOVEDOSAS Y MAS EFICACES PARA TRATAR LAS RDD, ESPECIALMENTE A MEDIDA QUE LA POBLACION ENVEJECE. PARA ASEGURAR UNA TERAPIA CELULAR EXITOSA EN ENFERMEDADES DEGENERATIVAS DE LA RETINA, QUEDAN VARIAS PREGUNTAS POR RESPONDER. ¿PUEDEN LOS FOTORRECEPTORES TRASPLANTADOS SANOS COMUNICARSE CON LA RETINA DEGENERADA DEL HUESPED? SI ES ASI, ¿SIGUEN EL MISMO PATRON SINAPTICO NEURONAL QUE LOS FOTORRECEPTORES PREEXISTENTES QUE RESTAURAN LA VISION NORMAL? ¿O CREAN NUEVAS CONEXIONES SINAPTICAS Y RUTAS DE COMUNICACION NEURONAL QUE PODRIAN AFECTAR LA RESTAURACION DE LA VISION NORMAL"? EN ESE CASO, ¿DEBERIAN SER ENTRENADOS CON LUZ NUEVAMENTE PARA LOGRAR UNA VISION "NORMAL"? EL OBJETIVO DE ESTE PROYECTO ES REALIZAR UNA TERAPIA DE REEMPLAZO CELULAR CON FOTORRECEPTORES DERIVADOS DE CELULAS MADRE PLURIPOTENTES INDUCIDAS HUMANAS (HIPSC) EN UN MODELO DE RATA DE RETINOSIS PIGMENTARIA, CON EL FIN DE EVALUAR LA SUPERVIVENCIA DE LAS CELULAS TRASPLANTADAS, SU INTEGRACION EN LA RETINA DAÑADA DEL HUESPED Y EXPLORAR LA SEGURIDAD OCULAR Y LOS CAMBIOS FUNCIONALES VISUALES. ADEMAS, ESTE PROYECTO TIENE COMO OBJETIVO MEJORAR LA PRODUCCION DE FOTORRECEPTORES MEDIANTE EL DESARROLLO DE SISTEMAS DE CULTIVO DE ORGANOIDES RETINIANOS EN 3D QUE PERMITAN LA AUMENTAR SUSTANCIALMENTE EL ACCESO A MATERIAL HUMANO PARA FUTURAS APLICACIONES CLINICAS. EN ESTE PROYECTO COORDINADO JUNTO CON EL ICFO Y EL PIC, NUESTRO OBJETIVO ES ABORDAR ALGUNAS DE ESTAS PREGUNTAS. PARA LAS PERSONAS PARA LAS QUE NO EXISTEN TRATAMIENTOS EFECTIVOS Y MUCHO MENOS CURAS, LA APLICACION Y LOS BENEFICIOS DE LA TERAPIA CELULAR AVANZADA REPRESENTAN UNA GRAN FRONTERA PARA EL FUTURO. ESTE ENFOQUE REPRESENTA LA FORMA MAS RAPIDA DE OBTENER DATOS PRECLINICOS PARA EXTRAPOLARLOS A LOS PACIENTES Y AVANZAR EN LA CURA DE LOS RDD ETINA\VISION\RETINOSIS PIGMENTARIA\TERAPIA CELULAR\MEDICINA REGENERATIVA\FOTORRECEPTORES\NEURONAS\ORGANOIDES\CELULAS MADRE\NEURODEGENERACION
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
189K€
Líder del proyecto
FUNDACIO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL HEBRON -...
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Perfil tecnológico
TRL
4-5
33M
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