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RECOMB

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Stem cell based gene therapy for recombination deficient SCID RECOMB

Gene therapy for rare inherited immune disorders has become a clinical reality. Especially for SCID, two major types of SCID (ADA-SCID, X-SCID) have been successfully treated by autologous stem cell based gene therapy. However, f... ver más

31/12/2024

Leiden University...

6M€

Presupuesto del proyecto: 6M€

Líder del proyecto

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

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Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2024-12-31

SC1-PM-08-2017: New therapies for rare diseases Specific Challenge:Rare diseases are diseases which affect not more than 5 per 10 000 persons in the...

I+D

Cerrada hace 8 años

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Características del participante

Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.

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18 Participantes

Leiden University Medical Ce...

2.17M€ | Lider

UNIVERSITY COLLEGE LONDON

20.00K€ | Participante

FUNDACIO HOSPITAL UNIVERSITA...

62.50K€ | Participante

WMU

62.50K€ | Participante

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Duración del proyecto: 85 meses Fecha Inicio: 2017-11-21
Fecha Fin: 2024-12-31

Líder del proyecto

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Presupuesto del proyecto 6M€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto Gene therapy for rare inherited immune disorders has become a clinical reality. Especially for SCID, two major types of SCID (ADA-SCID, X-SCID) have been successfully treated by autologous stem cell based gene therapy. However, for the most common group of SCID, the SCID underlying recombination defects, this has not yet occurred due to the higher complexities of the affected genes involved. The aim of the current proposal is to fill the unmet medical need for the most common major category of SCID, recombination activating gene-1 (RAG-1) deficient SCID, by performing Stage I/II clinical trials using autologous hematopoietic stem cell based gene therapy. To this end we will develop novel safety assays, pre-GMP and GMP lentiviral batches and design and conduct multicenter, multinational clinical trials with input from regulatory authorities such as EMA and patient advocacy groups. The trial will be conducted with phenotypic, molecular (integration sites, therapeutic gene expression) and functional readouts and should lead to effective treatment for > 70% of all SCID patients in Europe. RECOMB forms the logical extension of highly successful previous EU consortia that have made the EU global leader in gene therapy for orphan immune diseases.

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