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STOPFOP

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Saracatinib Trial tO Prevent FOP

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is a rare, disabling and life-shortening congenital syndrome for which no effective therapies exist. Repurposing of AZD0530 (saracatinib, AstraZeneca) would be an ideal solution for de-r... ver más

31/10/2024

STICHTING AMSTERDA...

2M€

Presupuesto del proyecto: 2M€

Líder del proyecto

STICHTING AMSTERDAM UMC No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Ver 7 Participantes

Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2024-10-31

IMI2-2017-13-15: Pilot programme on a Clinical Compo... Specific Challenge:On average it takes about 14 years for a new drug to travel from the research lab...

I+D

Cerrada hace 7 años

0% 50% 100%

Características del participante

Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.

Información adicional privada

No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

7 Participantes

STICHTING AMSTERDAM UMC

568.24K€ | Lider

UOXF

1.88K€ | Participante

Klinikum-GAP

238.30K€ | Participante

ASTRAZENECA AB

1.00M€ | Participante

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Duración del proyecto: 66 meses Fecha Inicio: 2019-04-17
Fecha Fin: 2024-10-31

Líder del proyecto

STICHTING AMSTERDAM UMC No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Presupuesto del proyecto 2M€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is a rare, disabling and life-shortening congenital syndrome for which no effective therapies exist. Repurposing of AZD0530 (saracatinib, AstraZeneca) would be an ideal solution for de-risking early clinical studies. Using existing assets and investments, this may allow more affordable pricing once an indication is approved. Ectopic bone is formed in soft tissues due to activating mutations in the bone morphogenetic protein receptor kinase ALK2/ACVR1, leading to progressive contractures and early death. Preclinical studies showed AZD0530, previously unexplored in FOP, to be a potent (5nM) inhibitor of ALK2 kinase and ALK2-R206H-mediated neofunction after activin stimulation. In mice, AZD0530 blocked ectopic bone formation preserving limb movement. Hypothesis: AZD0530 will reduce ectopic bone formation and progressive disability in people with FOP. AIM: to provide proof of concept that AZD0530 is an effective drug in the treatment of patients with FOP. Methods: Based on the rarity of the disease and expected drug efficacy (50% reduction in new bone), a phase 2A proof of concept study including a 6 month randomized placebo controlled study and 12 month open label extension study using historical data, is proposed including 16 adults with active FOP disease. The study will be performed in three European FOP expert Centers (Amsterdam The Netherlands – Lead, London UK, and Garmen Partenkirchen Germany). The study will be performed in collaboration with the expert preclinical teams at the Universities of Oxford and Harvard. FOP expert and patient engagement as well as safety will be ensured by establishing advisory, DSM and stakeholder boards. Early involvement of the regulatory agencies are planned. Expectations: we will develop a roadmap for further studies and regulation of this new treatment option in FOP based on the results.

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