CNS2023-144342
Financiado
Herramientas diagnósticas, pronósticas y terapéuticas
EL DESARROLLO DE NUEVAS TERAPIAS PARA RALENTIZAR O DETENER LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON (EP) ES UNA PRIORIDAD. UNA CARACTERISTICA PATOLOGICA DE AL EP ES LA PRESENCIA DE AGREGADOS DE ALFA-SINUCLEINA Y LA TRANSMISION...
EL DESARROLLO DE NUEVAS TERAPIAS PARA RALENTIZAR O DETENER LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON (EP) ES UNA PRIORIDAD. UNA CARACTERISTICA PATOLOGICA DE AL EP ES LA PRESENCIA DE AGREGADOS DE ALFA-SINUCLEINA Y LA TRANSMISION DE ESTOS AGREGADOS ENTRE NEURONAS JUEGA UN PAPEL CLAVE EN LA PROGRESION DE LA EP. ES POR ELLO QUE LAS ESTRATEGIAS DIRIGIDAS A DISMINUIR LA TRANSMISION Y AGREGACION DE LA ALFA-SINUCLEINA SON APROXIMACION PROMETEDORA PARA PREVENIR LA PROGRESION DE LA EP EN ESTADIOS INICIALES. EL OBJETIVO DE ESTA PROPUESTA ES DESARROLLAR Y EVALUAR UN TRATAMIENTO COMBINADO, MEDIATE VACUNACION Y TERAPIA GENICA, PARA MODIFICAR LA PROGRESION DE LA EP. AUNQUE EL TRATAMIENTO MEDIANTE VACUNACION O TERAPIA GENICA PUEDA RETRASAR O DETENER LA PROGRESION DE LA PATOLOGIA DE ALFA-SINUCLEINA EN LOS MODELOS ANIMALES ES MUY PROBABLE QUE EL TRATAMIENTO DE LOS PACIENTES CON EP REQUIERA LA COMBINACION DE AMBAS TERAPIAS. EN ESTE PROYECTO DESARROLLAREMOS UNA VACUNA PARA EL TRATAMIENTO DE LA EP EMPLEANDO EXOSOMAS PRODUCIDO POR CELULAS DENDRITICAS. COMBINAREMOS LA VACUNA CON UN TRATAMIENTO DE TERAPIA GENICA EMPLEANDO VESICULAS EXTRACELULARES MODIFICADAS (RVG-EV) PARA VEHICULIZAR SHRNA MINICIRCLES (SHRNA-MC) U OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO (ASOS). EN UN ESTUDIO PREVIO DEMOSTRAMOS EN UN MODELO PROGRESIVO DE EP EN RATONES QUE EL TRATAMIENTO CON SHRNA-MC VEHICULIZADOS EN RVG-EV PREVIENE LA MUERTE DE LAS NEURONAS DOPAMINERGICAS, REDUCE LOS AGREGADOS DE ALFA-SINUCLEINA Y PREVIENE LOS DEFICITS MOTORES. ESTA PROPUESTA PRETENDE DESARROLLAR DOS TECNOLOGIAS INNOVADORAS, LA TERAPIA GENICA Y LA VACUNACION CON EXOSOMAS, PARA SU USO TERAPEUTICO EN ESTADIOS INICIALES DE LA EP. ENFERMEDAD DE PARKINSON\EXOSOMAS\VESISULAS EXTARCELULARES\VACUNA\TERAPIA GENICA\ALFA-SINUCLEIAN
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2023-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
200K€
Líder del proyecto
FUNDACION RIOJA SALUD
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Perfil tecnológico
TRL
4-5
843K
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