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RTC-2015-3731-1

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OPTIMIZACIÓN Y DESARROLLO DE UN AGENTE TERAPÉUTICO BASADO EN ÁCIDOS NUCLEICOS PA...

OPTIMIZACIÓN Y DESARROLLO DE UN AGENTE TERAPÉUTICO BASADO EN ÁCIDOS NUCLEICOS PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria autosómica dominante que se caracteriza por una disfunción progresiva y pérdida de poblaciones neuronales específicas, La mutación que la causa es un... ver más

01/01/2015

N-LIFE

497K€

Presupuesto del proyecto: 497K€

Líder del proyecto

N-LIFE Identificacion, desarrollo, explotacion y comercializacion de acidos nucleicos sinteticos y dendrimeros de estructura carbolisano para la ge...

TRL 3-4 | 2M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

N-LIFE Identificacion, desarrollo, explotacion y comercializacion de acidos nucleicos sinteticos y dendrimeros de estructura carbolisano para la ge...

TRL 3-4 | 2M€

Presupuesto del proyecto 497K€

Descripción del proyecto La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria autosómica dominante que se caracteriza por una disfunción progresiva y pérdida de poblaciones neuronales específicas, La mutación que la causa es una expansión inestable de tripletes CAG en el exón-1 del gen de la huntingtina (HTT) que se traduce en una cantidad excesiva de glutaminas en el extremo N-terminal de la proteína, A nivel neuropatológico, la EH se caracteriza por la pérdida selectiva de las neuronas GABAérgicas de proyección del núcleo caudado y putamen (núcleo estriado en roedores), y por la presencia de agregados, tanto citoplasmáticos como nucleares, en las áreas cerebrales donde hay disfunción neuronal, La pérdida de las neuronas estriatales de proyección conduce a la aparición de movimientos coreicos involuntarios y a una dificultad en el control de los movimientos voluntarios, En fases avanzadas de la enfermedad también se ha observado la degeneración de poblaciones de neuronas corticales que proyectan al núcleo estriado, Aunque los síntomas motores son los más evidentes, los pacientes de EH también presentan un déficit cognitivo que cursa con problemas de atención, de habilidad visuo-espacial, de la fluencia verbal, dificultades en tareas que requieren un cambio de estrategia, y en la memoria a corto y largo plazo, Estos déficits cognitivos están relacionados con una disfunción de la vía cortico-estriatal y del hipocampo, Aunque en la EH se conoce la mutación causante de la enfermedad y se dispone de buenos modelos transgénicos para su estudio, los mecanismos moleculares que conducen a la disfunción neuronal en las distintas áreas cerebrales no están bien establecidos lo que dificulta el desarrollo de terapias que frenen o curen esta enfermedad, La vía más directa para tratar la enfermedad sería la reducción o la eliminación del gen causante,nLife ha desarrollado una tecnología basada en el direccionamiento de oligonucleótidos (nOligos), los cuales son capaces de actuar en las células diana y producir el silenciamiento de genes cuya sobre-expresión o expresión alterada produce una enfermedad, en concreto, en el pipeline de nLife se han desarrollado varios nOligos con éxito para distintas enfermedades del sistema nervioso central, Unas de las nuevas moléculas obtenidas en la cascada de screening de la compañía incluye nOligos dirigidos a las áreas afectadas en EH, lo que abre la puerta para el desarrollo de una terapia para esta enfermedad,Los objetivos concretos de este proyecto son:1, Validación in vitro de las moléculas preseleccionadas de la cascada de screening de nLife, permitiendo validar las moléculas así como determinar niveles de endocitosis y eficacia en neuronas in vitro, 2, Evaluación del direccionamiento y eficacia in vivo, Las moléculas validadas in vitro pasarán a una segunda fase in vivo donde se establecerá niveles de acumulación en áreas diana así como eficacia y selección del compuesto lead dentro del pipeline de la EH,3, Evaluación de la vía de administración: intracerebroventricular e intratecal, siendo ambas aprobadas para uso humano (Maya, 2014; Rosen et al, 2013; Saulino et al,, 2014), de las cuales se seleccionará una según los resultados obtenidos para continuar el desarrollo y será la que se empleará en ensayos clínicos,4, Caracterización de la farmacocinética y farmacodinamia de la molécula lead para EH siendo estos datos necesarios para establecer la relación dosis/respuesta,5, Evaluación en modelos patológicos, Finalmente el compuesto lead se evaluará en al menos dos modelos patológicos de EH para poder establecer su uso como terapia para esta enfermedad,El objetivo final de este proyecto es obtener los datos preclínicos necesarios (validación y eficacia) en roedores y en modelos patológicos para avanzar el proyecto a pre-clínica regulatoria y ensayos clínicos con el objetivo de desarrollar la primera terapia para la EH,

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