RTC-2017-6000-1
Financiado
iPS-PANIA: IPSC ALOGÉNICAS A PARTIR DE UNIDADES DE SCU HOMOZIGOTAS PARA HAPLOTIP...
iPS-PANIA: IPSC ALOGÉNICAS A PARTIR DE UNIDADES DE SCU HOMOZIGOTAS PARA HAPLOTIPOS DE ELEVADA PREVALENCIA. Desarrollo de un banco de células iPS con calidad farmacéutica para apoyar investigación y ensayos clínicos orientados a la terapia celular
Con este proyecto se pretende universalizar los tratamientos con iPSC, más allá del entorno autólogo, y hacerlos accesibles a la población general mediante la selección de IPSC Alogénicas, con los haplotipos HLA con mayor compat...
Con este proyecto se pretende universalizar los tratamientos con iPSC, más allá del entorno autólogo, y hacerlos accesibles a la población general mediante la selección de IPSC Alogénicas, con los haplotipos HLA con mayor compatibilidad y gracias a la reducción de tiempos para la generación de las líneas celulares para tratar las patologías objetivo y a la reducción de costes de los tratamientos de terapia celular con IPSC, Todo esto será posible mediante la creación de un banco de líneas de IPSC ALOGÉNICAS, con calidad farmacéutica, generadas a partir de unidades de sangre de cordón (SCU) homocigotas para haplotipos frecuentes, con objeto de aportar líneas celulares útiles para la investigación básica y ensayos clínicos orientados a la terapia celularEste proyecto se integrará en la iniciativa internacional Global Alliance for iPSC Therapies y ayudará a dar el salto en España de la utilización de las IPSC para tratamiento de enfermedades que cursen con pérdida de función celularEl establecimiento de bancos de iPSCs específicamente seleccionados para reducir el rechazo del sistema inmunitario, permitiría hacer extensible estos tratamientos a gran parte de la población ya que, reduciría el rechazo y los tiempos de preparación de las líneas celulares, abaratando significativamente los costes, Para evitar el rechazo, la creación de un haplobanco de líneas iPSC homocigóticas para una variedad de tipos de HLA, representativos de diferentes poblaciones geográficas y grupos étnicos, simplificaría la compatibilidad HLA y proporcionaría coincidencias para % razonables de poblaciones diana y extendería las terapias derivadas de iPSC más allá del entorno autólogo, La definición de un nivel óptimo de similitud genética entre la línea celular (donante) y el receptor (paciente) sigue siendo difícil y años de trasplantes exitosos de órganos y células madre hematopoyéticas han establecido el papel central del HLA, La coincidencia para todos los loci HLA podría resultar en iPSCs casi personalizados; sin embargo, sería prohibitivamente costoso y técnicamente desafiante debido a la gran cantidad de líneas celulares requeridas, Por ello diversos autores han sugerido el uso de donantes homocigotos para un subconjunto de genes HLA para disminuir esos núm La existencia en España de un registro de SCU donados altruistamente que forman el Plan nacional de Sangre de Cordón Umbilical (PNSCU) abre la puerta a la utilización de ese inventario para este fin, El PNSCU con más de 60,000 unidades clínicas podría facilitar inmediatamente productos para la generación del haplobanco, El consorcio ya demostró experiencia en la generación de iPSC a partir de SCU,El proyecto pretende hacer una revisión ética y legal que permita la cesión de muestras homocigotas de SCU ya donadas para este consorcio, un estudio inmunogenético de la población española, que identifique los 7 haplotipos más eficientes (mayor compatibilidad con la población general) a realizar, Se estima que 7 líneas pueden ser compatibles con el 30% de la población y es un núm económicamente viable, Para una completa cobertura poblacional, la integración en proyectos internacionales como GAiT será necesario, Finalmente, el proyecto contempla la cesión de estas SCU desde los bancos de cordón del PNSCU a los centros de reprogramación y procesamiento donde se generarán las iPSCs, primero en líneas reprogramadas cedidas al Banco Nacional de líneas Celulares del Instituto Carlos III (BNLC) y, tras su blanqueo GMP y expansión en bancos Master y Working, al subregistro iPS-PANIA del PNSCU, Establecidas condiciones de suministro, las líneas celulares de grado farmacéutico se ofrecerán a cualquier investigador que las derive a medicamentos celulares a evaluar en ensayos clínicos, La transformación de células CD133+ a iPSC se realizará en el CMRB (nodo del BNLC) y la expansión en grado farmacéutico de las líneas iPSC en el BST en sus salas blancas autorizadas para fabricar medicamentos celulares
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
198K€
Líder del proyecto
BANC DE SANG I TEIXITS
No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.
Perfil tecnológico
TRL
4-5
130K
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