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PID2022-142807OA-I00

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Herramientas diagnósticas, pronósticas y terapéuticas

LA CARDIOMIOPATIA AMILOIDE POR TRANSTIRETINA (ATTR-CM) ES UNA ENFERMEDAD CAUSADA POR LA PRODUCCION ANORMAL DERIVADA DEL MAL PLEGAMIENTO DE LA PROTEINA TRANSTIRETINA POR LAS CELULAS HEPATICAS, QUE POSTERIORMENTE SE LIBERA SISTEMICA... ver más

01/01/2022

FUNOACION PARA LA...

163K€

Presupuesto del proyecto: 163K€

Líder del proyecto

FUNOACION PARA LA INVESTIG No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 12M€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2022-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Características del participante

Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.

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1 Participantes

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162.50K€ | Lider

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Líder del proyecto

FUNOACION PARA LA INVESTIG No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 12M€

Presupuesto del proyecto 163K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LA CARDIOMIOPATIA AMILOIDE POR TRANSTIRETINA (ATTR-CM) ES UNA ENFERMEDAD CAUSADA POR LA PRODUCCION ANORMAL DERIVADA DEL MAL PLEGAMIENTO DE LA PROTEINA TRANSTIRETINA POR LAS CELULAS HEPATICAS, QUE POSTERIORMENTE SE LIBERA SISTEMICAMENTE Y SU DEPOSITO AMILOIDE (AGREGACION DE LAMINAS BETA) EN OTROS ORGANOS TIENE IMPORTANTES IMPLICACIONES EN LA ENFERMEDAD. EN CONCRETO, LOS AGREGADOS DE ESTAS FIBRILLAS AMILOIDES DE LAMINA BETA CRUZADA MAL PLEGADAS O MAL ENSAMBLADAS EN EL CORAZON ESTAN RELACIONADOS CON LA TOXICIDAD CARDIACA Y LA PROGRESION HACIA LA INSUFICIENCIA CARDIACA. SE PRESENTA EN DOS FORMAS: AGREGADOS DE LA FORMA NATURAL O SALVAJE DE LA PROTEINA TTR QUE SE ENCUENTRAN APROXIMADAMENTE EN EL 25% DE LAS PERSONAS MAYORES DE 80 AÑOS, MIENTRAS QUE LA FORMA FAMILIAR SE ASOCIA A UN FENOTIPO DE CARDIOMIOPATIA MAS AGRESIVO. EN ESTE CASO CONCRETO, LA GRAN VARIABILIDAD GENETICA HACE QUE LA EVOLUCION PATOLOGICA SEA EXTREMADAMENTE DIFERENTE. LA FALTA DE UN CONOCIMIENTO PROFUNDO SOBRE LOS MECANISMOS QUE CONDUCEN A LA ENFERMEDAD DA LUGAR A UN MAL PRONOSTICO DE LOS PACIENTES, CON UNA SUPERVIVENCIA TRAS EL DIAGNOSTICO ACTUALMENTE EN TORNO A LOS 5-15 AÑOS. SE NECESITA UNA INVESTIGACION INTENSIVA, QUE INCLUYA EL DESARROLLO DE NUEVOS MODELOS RELEVANTES PARA LA INVESTIGACION DE LA ENFERMEDAD Y EL DESCUBRIMIENTO DE TRATAMIENTOS. EN EL PRESENTE PROYECTO, PRETENDEMOS DESARROLLAR UN MODELO INTEGRADO DE ATTR-CM BASADO EN LA INGENIERIA TISULAR. ESTO INCLUIRA LA DERIVACION DE LINEAS CELULARES HIPSC TANTO DE PACIENTES CON ENFERMEDAD ESPORADICA COMO DE INDIVIDUOS CON LA MANIFESTACION FAMILIAR DE LA ENFERMEDAD Y SU DIFERENCIACION HACIA LOS PRINCIPALES TIPOS CELULARES IMPLICADOS EN LA ENFERMEDAD, INCLUYENDO HEPATOCITOS COMO FUENTE DE LA PROTEINA AMILOIDE TTR, Y CELULAS CARDIACAS COMO PROMOTORAS DEL DESARROLLO DE LA CARDIOMIOPATIA. LA GENERACION DEL MODELO SE BASARA EN METODOS DE DIFERENCIACION DE ULTIMA GENERACION, BIOFABRICACION Y BIOMATERIALES DE PRIMERA LINEA (IMPRESION 3D) Y LA APLICACION DE ANALISIS NOVEDOSOS DEL TRANSCRIPTOMA. EN CONJUNTO, DESARROLLAREMOS UN MODELO 3D HUMANO RELEVANTE DE LA ENFERMEDAD ATTR-CM, UNIENDO TODAS LAS PIEZAS RELEVANTES DEL COMPLEJO ROMPECABEZAS QUE REPRESENTA LA ENFERMEDAD. ESTE MODELO AVANZADO CONTRIBUIRA A AVANZAR EN EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD PROPORCIONANDO INFORMACION TOTALMENTE NUEVA SOBRE LOS MECANISMOS DE LA CARDIOMIOPATIA, Y COMO PLATAFORMA RELEVANTE PARA EL ENSAYO DE FARMACOS. CELULAS MADRE PLURIPOTENTES INDUCIDAS\AMILOIDOSIS CARDIACA\TRANSTIRETINA\RNASEQ\MODELADO DE ENFERMEDADES\IMPRESION 3D\BIOFABRICACION\BIOMATERIALES

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