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RTC2019-007070-1

Financiado
INVESTIGACIÓN DEL POTENCIAL DE NUEVAS MOLÉCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDA...
INVESTIGACIÓN DEL POTENCIAL DE NUEVAS MOLÉCULAS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES FIBRÓTICAS II (DEFIBER II) GTX-003 es una pequeña molécula (~600 Da) obtenida por GAT Therapeutics, Se ha determinado que se trata de un modulador alostérico de receptores nucleares de la familia 3C, Por su actividad y naturaleza, se trata de un modulador f... GTX-003 es una pequeña molécula (~600 Da) obtenida por GAT Therapeutics, Se ha determinado que se trata de un modulador alostérico de receptores nucleares de la familia 3C, Por su actividad y naturaleza, se trata de un modulador first-in-class, Además, se ha descubierto que GTX-003 posee actividad senomórfica, es decir, capacidad de modulación de los procesos de senescencia celular, En la actualidad GAT Therapeutics está evaluando el potencial de GTX-003 en el tratamiento de fibrosis hepática, Los resultados disponibles hasta el momento son favorables y ya se dispone de una prueba de concepto de eficacia del compuesto in vitro,El objetivo del presente proyecto es el desarrollo preclínico completo del compuesto GTX-003, incluyendo su caracterización, ensayos de seguridad y toxicidad, escalado de la producción y prueba de concepto de eficacia en mielofibrosis, como segunda indicación de enfermedades fibróticas, La alta incidencia y la falta de tratamientos disponibles para estas enfermedades convierten en una necesidad el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas,El presente proyecto es altamente innovador y ambicioso, ya que pretende desarrollar un fármaco para el tratamiento de la fibrosis hepática y mielofibrosis, enfermedades de alta incidencia global y sin tratamiento disponible en la actualidad, Respecto a los compuestos en fases clínicas de desarrollo, se espera que presente ventajas en términos de perfil de seguridad, Por otro lado, la caracterización del mecanismo de acción de GTX-003 y de su biofuncionalidad en mielofibrosis abrirá las puertas al desarrollo farmacológico de la molécula para una segunda indicación dentro de las enfermedades fibróticas, Como se comentará más adelante en profundidad, no existe tratamiento curativo para esta enfermedad, a parte del trasplante de médula ósea, Por lo tanto, el potencial desarrollo de GTX-003 en este campo supondría un importante avance en el estado de la técnica,Asimismo, el mercado objetivo de este proyecto de desarrollo de GTX-003 es el tratamiento de fibrosis hepática y mielofibrosis, Aunque en la actualidad no hay fármacos específicos aprobados para la fibrosis hepática, se estima que el mercado global estaría en el rango de los 20,000 a 30,000 millones de dólares, Por otro lado, el mercado de la mielofibrosis se prevé que doble su valor desde los 500 millones de dólares hasta los 1000 millones en 2025, Así pues, creemos que el desarrollo de un nuevo fármaco eficaz es una oportunidad de negocio clara en un mercado con amplio potencial, Además, las ventajas competitivas de GAT Therapeutics se derivan de ser de las primeras en desarrollar la molécula GTX-003, Para conseguir tal objetivo, se han planteado tres grandes hitos, En primer lugar, se llevará a cabo la caracterización del compuesto GTX-003, tanto a nivel de ingrediente activo, como de desarrollo de una formulación oral para la administración en los posteriores ensayos in vivo, La siguiente gran fase del proyecto consiste en el estudio toxicológico preclínico completo de GTX-003, Para cumplir con este objetivo, es imprescindible la colaboración entre GAT Therapeutics y la Unidad de Toxicología Experimental y Ecotoxicología del Parque Científico de Barcelona (UTOX-CERETOX), ya que gozan de una amplia experiencia en este campo, La sinergia entre GAT Therapeutics y la UTOX-CERETOX permite aunar la experiencia y los recursos adecuados para profundizar en la caracterización de la molécula desde un punto de vista de seguridad y toxicología, siempre cumpliendo con la regulatoria preclínica establecida, En una última fase del proyecto, se pretende caracterizar la biofuncionalidad de GTX-003 en mielofibrosis, Aunque esta enfermedad tiene menor incidencia que la fibrosis hepática, esta segunda indicación presenta la ventaja de permitir la designación de orphan drug y, por lo tanto, permite minimizar el riesgo del proyecto, ver más
01/01/2019
GAT THERAPEUTICS
736K€

Línea de financiación: concedida

El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2019-01-01
Presupuesto El presupuesto total del proyecto asciende a 736K€
Líder del proyecto
GAT THERAPEUTICS Investigacion y estudio de principios y productos referidos a toda clase de medicamentos, productos sanitarios y productos farmaceuticos y d...
Perfil tecnológico TRL 3-4 217K