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SAF2010-18792

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GENERATION OF INDUCED PLURIPOTENT STEM CELL LINES FROM MUSCULAR DYSTROPHY PATIEN...

GENERATION OF INDUCED PLURIPOTENT STEM CELL LINES FROM MUSCULAR DYSTROPHY PATIENTS AND THEIR DIFFERENTIATION TO SKELETAL MUSCLE SATELLITE CELLS LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) PROVOCA UN IRREPARABLE DAÑO EN LAS MIOFIBRAS DEL MUSCULO ESQUELETICO Y ES FATAL EN PACIENTES A PARTIR DE LOS TREINTA AÑOS, LOS TEJIDOS MUSCULARES SON VULNERABLES A LA CONTRACCION INDUCIDA PO... ver más

01/01/2010

Fundación de la Co...

109K€

Presupuesto del proyecto: 109K€

Líder del proyecto

Fundación de la Comunidad Valenciana Centro d... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 130K€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2010-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Líder del proyecto

Fundación de la Comunidad Valenciana Centro d... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 130K€

Presupuesto del proyecto 109K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) PROVOCA UN IRREPARABLE DAÑO EN LAS MIOFIBRAS DEL MUSCULO ESQUELETICO Y ES FATAL EN PACIENTES A PARTIR DE LOS TREINTA AÑOS, LOS TEJIDOS MUSCULARES SON VULNERABLES A LA CONTRACCION INDUCIDA POR DAÑO, ESTO SUCEDE PRINCIPALMENTE POR LA CARENCIA DE LA PROTEINA DISTROFINA, ESTO PRODUCE UNA DEMANDA DE CELULAS SATELITE DEL MUSCULO ESQUELETICO QUE SON RESPONSABLES DE LA REPARACION Y REGENERACION Y EL NUMERO DE ESTAS CELULAS DISMINUYE DRASTICAMENTE EN DMD, UNA POSIBILIDAD TERAPEUTICA PARA LA ENFERMEDAD DE DMD, ES EL TRASPLANTE DE CELULAS SATELITE EN LOS INDIVIDUOS AFECTADOS PERO EL RECHAZO INMUNOLOGICO DE ESTAS CELULAS TRASPLANTADAS SUPONE UN PROBLEMA YA QUE ESTAS CELULAS PROVIENEN DE DONANTES (ALOINJERTO) O DE CELULAS MADRE EMBRIONARIAS, NOSOTROS PODEMOS EVITAR ESTE PROBLEMA USANDO CELULAS SATELITE AUTOLOGAS PERO NO SON MUY FRECUENTES EN EL PROPIO ORGANISMO DEL ENFERMO, PERO EXISTE LA POSIBILIDAD DE GENERAR ESTAS CELULAS A PARTIR DE CELULAS MADRE PLURIPOTENCIALES QUE SON ISOGENICAS CON EL PACIENTE, RECIENTEMENTE SE HA DESCRITO QUE LA TRANSFECCION DE CUATRO GENES (OCT4, SOX2, KLF4 Y MYC) EN CELULAS SOMATICAS, COMO PUEDEN SER FIBROBLASTOS DERIVADOS DE LA PIEL, PERMITEN LA REPROGRAMACION DE ESTAS CELULAS HACIA UN FENOTIPO DE CELULAS MADRE, LAS CELULAS MADRE PLURIPOTENCIALES INDUCIDAS DE HUMANO (IPSC) SE PUEDEN DIFERENCIAR EN DISTINTOS TIPOS CELULARES, INCLUYENDO CELULAS SATELITE DEL MUSCULO ESQUELETICO, UNA TRANSFECCION ESTABLE DE LINEAS IPSC DERIVADAS DE DMD DEBERIA PERMITIRNOS PRODUCIR CELULAS SATELITE QUE EXPRESEN DISTROFINA FUNCIONAL, ESTE PODRIA SER LA BASE DE UN NUEVO TRATAMIENTO PARA LA ENFERMEDAD DMD Y A SU VEZ ESTAS LINEAS CELULARES DE IPSC NOS OFRECEN LA POSIBILIDAD DE ESTUDIAR LA BASE MOLECULAR DE DMD,

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