Hola,
¿eres nuevo aquí?

Regístrate gratis y conecta tu empresa con financiación pública, partners y proyectos.

Tengo cuenta

Regístrate

Ver video

PID2021-125041OB-I00

Financiado

EVALUACION Y DESARROLLO DE TERAPIAS PERSONALIZADAS PARA DISTROFIA MUSCULARES POR...

EVALUACION Y DESARROLLO DE TERAPIAS PERSONALIZADAS PARA DISTROFIA MUSCULARES POR DEFICIT DE COLAGENO VI LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGENITAS POR DEFICIT DE COLAGENO VI (COL6-RD) SON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES RARAS, INCAPACITANTES Y FRECUENTEMENTE MORTALES, DE AFECTACION VARIABLE DESDE LA SEVERA DISTROFIA MUSCULAR CONGENITA DE ULL... ver más

01/01/2021

ASOCIACION INSTITU...

157K€

Presupuesto del proyecto: 157K€

Líder del proyecto

ASOCIACION INSTITUTO DE INVESTIGACION SANITAR... Investigación y desarrollo asociacion

TRL 3-4 | 50K€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

0% 100%

Información adicional privada

No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

Participantes

ASOCIACION INSTITUTO DE INVE...

Lider

Conecta tu I+D

¿Tienes un proyecto y buscas un partner? Gracias a nuestro motor inteligente podemos recomendarte los mejores socios y ponerte en contacto con ellos. Te lo explicamos en este video

Proyectos interesantes

SAF2015-64500-R MODULACION TERAPEUTICA DE LA EXPRESION DE GENES PATOGENICOS... 175K€ Cerrado

RTI2018-094599-B-I00 COMPRENSION DE LAS CAUSAS MOLECULARES DE LA ATROFIA MUSCULAR... 224K€ Cerrado

EpiAAVTherapy Characterizing the chromatin landscape of Spinal Muscular At... 196K€ Cerrado

PDC2022-133103-I00 DESARROLLO PRECLINICO DE UN FARMACO GAPMER PARA TRATAR DISTR... 150K€ Cerrado

FJC2018-036985-I Therapeutic targeting of MBNL microRNAs as innovative treatm... 50K€ Cerrado

SAF2012-36854 UTILIZACION DE MICRORNAS COMO DIANAS TERAPEUTICAS Y BIOMARCA... 176K€ Cerrado

Líder del proyecto

ASOCIACION INSTITUTO DE INVESTIGACION SANITAR... Investigación y desarrollo asociacion

TRL 3-4 | 50K€

Presupuesto del proyecto 157K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto LAS DISTROFIAS MUSCULARES CONGENITAS POR DEFICIT DE COLAGENO VI (COL6-RD) SON ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES RARAS, INCAPACITANTES Y FRECUENTEMENTE MORTALES, DE AFECTACION VARIABLE DESDE LA SEVERA DISTROFIA MUSCULAR CONGENITA DE ULLRICH HASTA LA MAS LEVE MIOPATIA DE BETHLEM. LOS PACIENTES SUFREN DEBILIDAD MUSCULAR, DEGENERACION Y PROBLEMAS ESQUELETICOS COMO ESCOLIOSIS Y CONTRACTURAS. ESTAN CAUSADAS POR DIFERENTES MUTACIONES EN GENES QUE CODIFICAN COLAGENO VI (COL6A1, COL6A2 Y COL6A3) Y QUE ALTERAN SU EXPRESION. NO EXISTEN TERAPIAS PARA ESTAS ENFERMEDADES Y ESTUDIOS PRELIMINARES ASPIRAN A CORREGIR LA EXPRESION DE COLAGENO CORRIGIENDO MUTACIONES ESPECIFICAS, PERO POCOS METODOS SON CAPACES DE EVALUAR ESTA CORRECCION EN MODELOS PRECLINICOS.EN NUESTRO GRUPO TENEMOS AMPLIA EXPERIENCIA EN LA EVALUACION Y EL DESARROLLO DE TERAPIAS AVANZADAS (OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO Y EDICION GENICA CRISPR/CAS9) PARA OTRAS ENFERMEDADES NEUROMUSCULARES. HEMOS DESARROLLADO UN SISTEMA DE SCREENING IN VITRO DE CUANTIFICACION DE OTRAS PROTEINAS MUSCULARES PARA EVALUAR POSIBLES TRATAMIENTOS. EN ESTE PROYECTO OPTIMIZAREMOS NUESTRO SISTEMA PARA CUANTIFICAR COLAGENO VI EN MUESTRAS DE PACIENTES, CON LA INTENCION DE UTILIZARLO PARA CONTRIBUIR EN EL DIAGNOSTICO Y EN LA EVALUACION DE NUEVOS TRATAMIENTOS PERSONALIZADOS DE RNA QUE NOSOTRAS MISMAS DISEÑAREMOS.PARA AUMENTAR LAS POSIBILIDADES DE EXITO, DISPONEMOS DE UN GRUPO MULTIDISCIPLINAR FORMADO POR UNA NEUROLOGA DEL HOSPITAL DE BASURTO, UN GENETISTA DEL HOSPITAL DE CRUCES Y, COMO COLABORADORAS EXTERNAS, UNA INVESTIGADORA EXPERTA DEL CAMPO DE LAS COL6-RD, QUE NOS ASESORARA Y PROPORCIONARAN MUESTRAS DE PACIENTES A TRAVES DE UN BIOBANCO DEL IRSJD EN BARCELONA, Y UNA INVESTIGADORA EXPERTA EN EL DESARROLLO DE TERAPIA DE RNA CRISPR/CAS13 DEL IIS BIODONOSTIA, QUE COMPLEMENTARA NUESTRA EXPERIENCIA EN OLIGONUCLEOTIDOS Y EDICION GENICA. CREENING\DISTROFIAS MUSCULARES CONGENITAS\TERAPIA PERSONALIZADA\CRISPR/CAS13\OLIGONUCLEOTIDOS ANTISENTIDO\IN-CELL WESTERN\COLAGENO VI\DIAGNOSTICO

Conecta tu I+D

Entra hoy

¿Olvidé mi contraseña?

Financiación

Empresas

CTIs/Universidades

Proyectos

Investigadores