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PID2021-125079OA-I00

Financiado

ESTUDIO DEL CANNABIDIOL Y SU MECANISMO DE ACCION PARA EL TRATAMIENTO DEL SINDROM...

LAS MITOCONDRIAS SON LAS CENTRALES ELECTRICAS DE LA CELULA, Y LAS MUTACIONES QUE LIMITAN SU CAPACIDAD DE GENERAR ENERGIA SON RESPONSABLES DE UN GRUPO DE PATOLOGIAS PROGRESIVAS, DEVASTADORAS Y GENERALMENTE FATALES CONOCIDAS COMO EN... ver más

01/01/2021

UAB

218K€

Presupuesto del proyecto: 218K€

Líder del proyecto

UNIVERSITAT AUTÒNOMA DE BARCELONA No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Total investigadores 1264

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01

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Participantes

UAB

Lider

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Líder del proyecto

UNIVERSITAT AUTÒNOMA DE BARCELONA

Total investigadores 1264

Presupuesto del proyecto 218K€

Descripción del proyecto LAS MITOCONDRIAS SON LAS CENTRALES ELECTRICAS DE LA CELULA, Y LAS MUTACIONES QUE LIMITAN SU CAPACIDAD DE GENERAR ENERGIA SON RESPONSABLES DE UN GRUPO DE PATOLOGIAS PROGRESIVAS, DEVASTADORAS Y GENERALMENTE FATALES CONOCIDAS COMO ENFERMEDADES MITOCONDRIALES PRIMARIAS, PARA LAS QUE AUN NO HAY TRATAMIENTOS APROBADOS. EL SINDROME DE LEIGH (SL) ES LA FORMA PEDIATRICA MAS COMUN Y AFECTA 1: 40,000 NACIMIENTOS. AUNQUE LAS MITOCONDRIAS SON NECESARIAS EN TODAS LAS CELULAS EUCARIOTAS, ESTAS MUTACIONES QUE CAUSAN SL CONDUCEN SORPRENDENTEMENTE A GENOTIPOS ESPECIFICOS DEL TIPO CELULAR. DE HECHO, EL SL SE CARACTERIZA POR LESIONES SIMETRICAS BILATERALES PREDOMINANTEMENTE EN EL TRONCO DEL ENCEFALO Y LOS GANGLIOS BASALES, QUE EXPLICAN LA MAYORIA DE LOS SINTOMAS FATALES, COMO INSUFICIENCIA RESPIRATORIA, EPILEPSIA Y PROBLEMAS MOTORES. POR LO TANTO, EXISTE UNA NECESIDAD URGENTE DE COMPRENDER MEJOR LA FISIOPATOLOGIA DEL SL Y DESCUBRIR TRATAMIENTOS EFICACES. UTILIZANDO ALGUNOS DE LOS MEJORES MODELOS DE RATON DISPONIBLES PARA EL SL, QUE RECAPITULAN ACURADAMENTE LA PATOLOGIA HUMANA, HEMOS DESCUBIERTO QUE EL CANNABIDIOL (CBD) EXTIENDE SIGNIFICATIVAMENTE LA ESPERANZA DE VIDA Y MEJORA LA SINTOMATOLOGIA, LO QUE REPRESENTA UN TRATAMIENTO POTENCIALMENTE EFICAZ. SIN EMBARGO, SE NECESITAN MAS ESTUDIOS PARA COMPRENDER LOS EFECTOS CLINICOS DEL CBD, Y UNA CARACTERIZACION MAS DETALLADA DE SUS MECANISMOS DE ACCION PODRIA AYUDAR A DESCUBRIR NUEVOS OBJETIVOS QUE PODRIAN USARSE PARA DISEÑAR MEDICAMENTOS AUN MAS EFECTIVOS. EN ESTE PROYECTO, PLANEAMOS UTILIZAR TECNICAS PUNTERAS PARA DETERMINAR QUE VIAS/FACTORES DE SEÑALIZACION ESTAN ALTERADOS EN NEURONAS VULNERABLES DE LOS GANGLIOS BASALES Y COMO EL CBD LOS MODIFICA. ABORDAREMOS ESTE PROBLEMA ESTUDIANDO EL PRINCIPAL RECEPTOR DE CBD INVOLUCRADO, ASI COMO IDENTIFICANDO EL PERFIL TRANSLATOMICO DE LAS NEURONAS AFECTADAS DE MODELOS DE RATON DEL SL TRATADOS CON CBD O SU VEHICULO PARA ASI DESCUBRIR AQUELLAS VIAS/EFECTORES QUE SON CLAVE. ADEMAS, TAMBIEN UTILIZAREMOS FIBROBLASTOS DERIVADOS DE PACIENTES CON SL PARA TESTAR COMPUESTOS ADICIONALES. POR LO TANTO, ESTE ENFOQUE MULTINIVEL (DESDE EL COMPORTAMIENTO DEL RATON HASTA LA BIOLOGIA MOLECULAR) TIENE EL POTENCIAL DE IDENTIFICAR NUEVAS VIAS FARMACOLOGICAS QUE CONTRIBUYEN EN LOS EFECTOS BENEFICIOSOS DEL CBD, POR LO QUE TIENE EL POTENCIAL DE ENCONTRAR TRATAMIENTOS MAS EFECTIVOS PARA EL SL. ANNABIDIOL\NEUROINFLAMACION\GENETICA MURINA\RIBOTAG\TRANSLATOMA\TRATAMIENTO\ENFERMEDAD MITOCONDRIAL\CEREBRO\NEUROFARMACOLOGIA\SINDROME DE LEIGH

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