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Development of new therapy for rare motor neuron diseases

Hereditary spastic paraplegias are a group of rare neurodegenerative diseases due to the degeneration of the long axons of cortical motor neurons. Some complex forms of the disease are also characterized by cognitive impairment. C... ver más

30/04/2020

MINISTERE DE L'ENS...

150K€

Presupuesto del proyecto: 150K€

Líder del proyecto

MINISTERE DE L'ENSEIGNEMENT SUPERIEUR ET DE... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

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Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2020-04-30

ERC-2018-PoC: ERC Proof of Concept Grant

I+D

Cerrada hace 7 años

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3 Participantes

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150.00K€ | Lider

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Duración del proyecto: 18 meses Fecha Inicio: 2018-10-01
Fecha Fin: 2020-04-30

Líder del proyecto

MINISTERE DE L'ENSEIGNEMENT SUPERIEUR ET DE... No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

Presupuesto del proyecto 150K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto Hereditary spastic paraplegias are a group of rare neurodegenerative diseases due to the degeneration of the long axons of cortical motor neurons. Some complex forms of the disease are also characterized by cognitive impairment. Currently, the only available treatments are symptomatic, act on the motor symptoms and do not prevent or delay the disease progression. There is therefore a strong demand of clinicians as well as of patients and their families for the development of any treatment that could delay the onset and/or the progression of the disease. We have developed a genetic mouse model of a complex form of hereditary spastic paraplegia, the SPG11 form that is extremely invalidating as the patients need to be taken in charge by families or specialized institutions. During the ERC Starting Grant program ER-HSP (GA – 311149), we have shown that this model presents both motor and cognitive impairments. We also identified accumulation of some lipid species in lysosomes as a putative therapeutic target to prevent neurodegeneration in this model. With the proof of concept grant, we plan to perform a preclinical trial to identify a possible treatment for this pathology. We have identified two different strategies to decrease the accumulation of lipids in neurons. In vitro assays have shown that both strategies can decrease accumulation of lipids in lysosomes. Importantly, both strategies can be translated into clinical trial in collaboration with industrial partners and represent potential new orphan drugs.

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