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CPP2022-009569

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Enfermedades del sistema nervioso

El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un trastorno genético raro y complejo que afecta a unas 3.000 personas en España. La enfermedad afecta principalmente el apetito, pero también el crecimiento, el metabolismo, la función cogniti... ver más

01/01/2022

PALO BIOFARMA

1K€

Presupuesto del proyecto: 1K€

Líder del proyecto

PALO BIOFARMA La investigacion, fabricacion, comercializacion, distribucion y venta de productos farmaceuticos

TRL 3-4 | 2M€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2022-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.

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1 Participantes

PALO BIOFARMA

1.40K€ | Lider

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Líder del proyecto

PALO BIOFARMA La investigacion, fabricacion, comercializacion, distribucion y venta de productos farmaceuticos

TRL 3-4 | 2M€

Presupuesto del proyecto 1K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto El síndrome de Prader-Willi (SPW) es un trastorno genético raro y complejo que afecta a unas 3.000 personas en España. La enfermedad afecta principalmente el apetito, pero también el crecimiento, el metabolismo, la función cognitiva y el comportamiento. El proyecto tiene como objetivo avanzar en el desarrollo clínico el compuesto PBF-999, inhibidor de la enzima PDE10 en pacientes aquejados con esta enfermedad, para evaluar parámetros metabólicos y de comportamiento relacionados con la hiperfagia, antes, durante y después del tratamiento. Además, es de interés evaluar la expresión y actividad de la enzima PDE10 y su segundo mensajero cGMP y cAMP, así como otras lecturas farmacológicas relacionadas con el estado metabólico de los pacientes con SPW, como potenciales biomarcadores que permitirían el objetivo definición del grado. de la hiperfagia que sufren estos pacientes. Se diseñarán y sintetizarán nuevos compuestos de respaldo, y se evaluarán sus propiedades farmacológicas en diferentes ensayos in vitro e in vivo, se seleccionarán aquellos que sean óptimos. Se llevará a cabo una intensa actividad de Propiedad Industrial para proteger los nuevos compuestos y los métodos derivados de los biomarcadores encontrados.Con estos objetivos en mente, se propone la creación de un Consorcio integrado por las siguientes entidades:- Palobiofarma S.L. (entidad coordinadora/participante), es una pequeña empresa biofarmacéutica con amplia experiencia en el desarrollo de nuevos fármacos y realización de ensayos clínicos en indicaciones con alta necesidad médica,- Centro de Investigación: Fundació Institut d'Investigació i Innovació Parc Taulí (I3PT), como centro de referencia nacional en enfermedades raras o minoritarias, entre ellas el Síndrome de Prader Willi y con amplia experiencia en la gestión de pacientes e investigación clínica relacionada con esta enfermedad, y- Centro de Investigación: Fundación Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (FIDIS), al que pertenece el Grupo BioFarma / Plataforma Innopharma de la Universidad de Santiago de Compostela (USC), con amplia experiencia en el descubrimiento temprano de fármacos e identificación de biomarcadores en diversas patologías.El mercado final de la nueva terapia y los biomarcadores a identificar y validar en este proyecto son los pacientes diagnosticados de SPW, aunque existe la posibilidad de ampliar los resultados obtenidos en este proyecto a otras patologías más prevalentes, que también presentan hiperfagia, como obesidad no genética. Por tanto, en principio, el número de pacientes que se beneficiarán de la tecnología será un total de 1 en 10.000-30.000 nacimientos en todo el mundo, considerando únicamente el Síndrome de Prader-Willi. COMUNICACION\PUBLICIDAD SUBLIMINAL\INCONSCIENTE\PUBLICIDAD ENCUBIERTA\INTERNET\REDES SOCIALES\PERSUASION\EDUCACION

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