Desarrollo de una terapia de primera clase para el tratamiento de la artrosis ba...
Desarrollo de una terapia de primera clase para el tratamiento de la artrosis basada en oligonucleótidos inhibidores de microARN.
ARTHEx Biotech S.L., la empresa biotecnológica líder del consorcio, es una spin-off de la Universitat de València (UV) que nace con el objetivo principal de encontrar y desarrollar tratamientos eficaces para patologías y necesidad...
ARTHEx Biotech S.L., la empresa biotecnológica líder del consorcio, es una spin-off de la Universitat de València (UV) que nace con el objetivo principal de encontrar y desarrollar tratamientos eficaces para patologías y necesidades médicas no cubiertas. En concreto, centra su actividad en la investigación, el desarrollo clínico y la comercialización de moléculas inhibidoras de microARNs (antimiRs) como tratamiento para diferentes enfermedades actualmente no tratadas. Esta actividad está impulsada por el descubrimiento de microRNAs con un papel central en la patogénesis de la enfermedad. La modulación de los microRNAs puede tener un efecto terapéutico en diferentes patologías como la distrofia miotónica, la caquexia y la artrosis La artrosis es una de las diez enfermedades más incapacitantes en los países desarrollados, que en España tiene una prevalencia del 14,32% y que actualmente sólo se trata de forma paliativa. En este sentido, se pretende cambiar este paradigma mediante el uso de una nueva aproximación terapéutica como es la modulación de microRNAs, una de las estrategias más innovadoras y exitosas para modular la expresión génica.Datos anteriores en la literatura señalan que miR-218 y miR-23b pueden considerarse una nueva diana terapéutica para la artrosis porque, además de reducir la estabilidad y/o traducción de los transcritos de esclerotina (SOST) en los tejidos críticos para la enfermedad, están anormalmente sobreexpresados en los pacientes. Por lo tanto, las moléculas que pueden bloquear la actividad de cualquiera de estos miRNAs son potenciales terapias para la artrosis. Esta propuesta pretende generar una descripción completa del papel de miR-218 y miR-23b, discernir cuál tiene mayor impacto en el fenotipo de la enfermedad, y posteriormente evaluar el comportamiento antitético al observado con diferentes antimiRs. Para, una vez confirmado el potencial terapéutico de esta nueva aproximación, llevar a cabo la formulación del fármaco y la evaluación de sus propiedades farmacológicas, eficacia y toxicidad en modelos in vivo de artritis. Además, se mejorará la optimización del proceso de fabricación del fármaco aumentando la sostenibilidad ambiental y reduciendo los costes. Este proyecto tiene una traducción clínica a medio plazo, ya que los resultados apoyarán la plausibilidad médica para probar el candidato clínico antimiR en la artrosis. La validación de un antimiR-218 o antimiR-23b propio de ARTHEx como potencial agente terapéutico para la artritis proporcionará una propiedad intelectual novedosa. Por lo tanto, la presente propuesta tiene potencial para proporcionar un progreso significativo más allá del arte, a nivel científico, de innovación y de transferencia de conocimientos.En este contexto, nace el proyecto OSTEOATX, que se enmarca en el reto "Salud" de la convocatoria de la AIE "Proyectos en colaboración público-privada 2021" en el que se realizará una colaboración efectiva y transferencia de conocimiento con tres organismos públicos de investigación como son IDIS-GMP, UPV-CBIT, IQAC-CSIC. Por un lado, el IDIS-GMP cuenta con la infraestructura y experiencia necesarias para realizar los ensayos in vitro e in vivo de artritis; por otro lado, el IQAC-CSIC y la UPV-CBIT contribuirán a la formulación del fármaco. El primero facilitará el diseño y mejorará el rendimiento de la síntesis del bioconjugado, y el segundo reducirá la frecuencia de administración al formular el bioconjugado con geles.Como resultado de la colaboración de todos los participantes, se presupuestan 1.106.204,06 euros y se ejecutará en un plazo de 36 meses, en los que habrá cuatro paquetes de trabajo, tres de ellos directamente alineados con la consecución de las principales innovaciones y objetivos técnicos para el desarrollo de una terapia de primera clase para el tratamiento de la artrosis basada en oligonucleótidos inhibidores de microARN (antimiRs), más un paquete de trabajo transversal para la gestión del mismo.ver más
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
542K€
Líder del proyecto
ARTHEX BIOTECH
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