Descripción del proyecto
La leucemia mieloide aguda (LMA) es la leucemia aguda más frecuente en adultos. Es una enfermedad agresiva, que requiere un diagnóstico preciso urgente y un enfoque terapéutico multifacético y efectivo para lograr la remisión de la enfermedad e incluso la curación a largo plazo. A pesar del progreso en los marcadores de pronóstico, la optimización de la terapia citotóxica y los avances en la atención de apoyo, el pronóstico a largo plazo de la LMA no es alentador. En comparación con pacientes con médula ósea sana, el nicho leucémico presenta varios cambios destacados, incluida la remodelación diferencial de la vasculatura, la alteración de la secreción de citoquinas, así como la capacidad de adhesión, la adaptabilidad al microambiente hipóxico y el mantenimiento de Especies Reactivas de Oxígeno en Células Madre Leucémicas, que conducen al desarrollo de LMA y mayor quimiorresistencia. Cabe señalar que la comprensión de este nicho específico puede conducir a la identificación de nuevas dianas terapéuticas de alto potencial.Se ha descrito que el CD36 (receptor de ácidos grasos) juega un papel importante en el desarrollo de LMA, y publicaciones recientes sugieren su potencial en otras leucemias y linfomas. En LMA, la expresión de CD36 se correlaciona con una menor supervivencia del paciente. Los estudios tanto in vitro como in vivo han demostrado que CD36 promueve el crecimiento leucémico y su inhibición farmacológica reduce la proliferación celular, induce la apoptosis y retrasa la progresión de la enfermedad, lo que proporciona una fuerte evidencia preclínica de que CD36 puede ser una diana de alto potencial en LMA. Así, la presente propuesta se enfoca en el desarrollo de un tratamiento basado en anticuerpos para combatir la LMA, con miras a desarrollar una plataforma basada en CD36 y metabolismo de lípidos para el tratamiento de varias neoplasias hematológicas. Teniendo en cuenta este contexto, para el desarrollo de la solución, se ha creado un consorcio formado por: Ona Therapeutics: empresa biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de productos biológicos terapéuticos dirigidos al metabolismo de los lípidos para el tratamiento del cáncer avanzado. Ona actuará como líder de la propuesta, supervisando el desarrollo clínico y la caracterización de la expresión y funcionalidad de CD36 en diferentes neoplasias hematológicas. Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS): centro nacido con el objetivo de integrar la investigación clínica contrastada en la investigación básica de alto nivel. El servicio de hematología del IDIBAPS ha alcanzado un gran prestigio en diferentes áreas, especialmente en neoplasias hematológicas. El IDIBAPS supervisará la caracterización de la expresión de CD36 en muestras de LMA y otras leucemias resistentes, confirmando su potencial como nueva diana terapéutica.Ona e IDIBAPS han estudiado la base del mecanismo de resistencia y han descubierto el potencial de CD36 como diana para el tratamiento de LMA. En este sentido, el consorcio seguirá un plan activo de protección de la propiedad intelectual, con el objetivo de ampliar su actual cartera de patentes. Una vez superadas las diferentes fases clínicas el candidato estará listo para ser licenciado a una gran farmacéutica que realizará la inversión necesaria para llevar el producto final a la comercialización.El desarrollo de este proyecto supondrá el despliegue de las capacidades tecnológicas del consorcio, así como la transferencia de I+D+i académica al sector privado a través de un sistema de colaboración público-privado. Los objetivos marcados en esta propuesta tendrán un claro efecto en la economía de la salud, y para la sociedad, fomentando el empleo de calidad y mejorando la salud de la población mundial a través del conocimiento científico y la innovación sanitaria de vanguardia como vectores de transformación.