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PID2022-142188OB-I00

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Herramientas diagnósticas, pronósticas y terapéuticas

UNA DE LAS PRIORIDADES SANITARIAS EN EL AREA DE LAS ENFERMEDADES NEUROLOGICAS ES EL DESARROLLO DE TERAPIAS QUE MODIFIQUEN EL CURSO DE LAS MISMAS. UNICAMENTE UN PEQUEÑO PORCENTAJE DE ESTAS ENFERMEDADES ESTAN CAUSADAS POR MUTACIONES... ver más

01/01/2022

FUNDACION RIOJA SA...

266K€

Presupuesto del proyecto: 266K€

Líder del proyecto

FUNDACION RIOJA SALUD No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 843K€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIN notifico la concesión del proyecto el día 2022-01-01 No tenemos la información de la convocatoria

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Características del participante

Este proyecto no cuenta con búsquedas de partenariado abiertas en este momento.

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No hay información privada compartida para este proyecto. Habla con el coordinador.

1 Participantes

FUNDACION RIOJA SALUD

266.25K€ | Lider

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Líder del proyecto

FUNDACION RIOJA SALUD No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5 | 843K€

Presupuesto del proyecto 266K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto UNA DE LAS PRIORIDADES SANITARIAS EN EL AREA DE LAS ENFERMEDADES NEUROLOGICAS ES EL DESARROLLO DE TERAPIAS QUE MODIFIQUEN EL CURSO DE LAS MISMAS. UNICAMENTE UN PEQUEÑO PORCENTAJE DE ESTAS ENFERMEDADES ESTAN CAUSADAS POR MUTACIONES GENICAS. SIN EMBARGO, DEBIDO A LA ALTA INCIDENCIA Y SEVERIDAD DE ESTAS ENFERMEDADES Y A LA FALTA DE TRATAMIENTOS EFECTIVOS PARA DETENER O RALENTIZAR SU PROGRESION, LA DETECCION DE UNA MUTACION GENERA UN GRAN SUFRIMIENTO Y LA FRUSTRACION DE NO PODER PREVENIR EL DESENLACE. ES POR ELLO QUE EL DESARROLLO DE NUEVOS TRATAMIENTOS SE ESTA CONVIRTIENDO EN UNO DE LOS MAYORES RETOS SANITARIOS DEL SIGLO. UNA APROXIMACION TERAPEUTICA PARA LAS ENFERMEDADES NEUROLOGICAS CAUSADAS POR UNA MUTACION ES EL USO DE LA TERAPIA GENICA PARA CORREGIR O SILENCIA EL GEN MUTADO. CRISPR/CAS ES LA TECNOLOGIA MAS PROMETEDORA PARA LA EDICION GENOMICA IN VIVO CON CLARAS VENTAJAS COMO SU SIMPLICIDAD Y EFICIENCIA. LA ADMINISTRACION DE CRISPR/CAS COMO COMPLEJO DE RIBONUCLEOPROTEINAS (RNP) REDUCE LOS EFECTOS SECUNDARIOS, PREVIENE LA MUTAGENESIS POR INSERCION Y LA RESPUESTA INMUNE. NUESTRO GRUPO HA DESARROLLADO UN NUEVO VEHICULO DE TERAPIA GENICAS BASADO EN EL USO DE VESICULAS EXTRACELULARES MODIFICADAS (VE) QUE PUEDEN SER ADMINISTRADAS POR VIA INTRAVENOSA Y SON CAPACES DISTRIBUIR SIRNA/SHRNA MINICIRCLES EN EL CEREBRO DONDE REDUCEN LA EXPRESION DE SU GEN DIANA.EL OBJETIVO DE ESTA PROPUESTA ES EL DESARROLLO DE UN NUEVO TRATAMIENTO EMPLEANDO VE MODIFICADAS CARGADAS CON EL COMPLEJO RNP PARA LA EDICION GENICA EN ENFERMEDADES NEUROLOGICAS. INICIALMENTE OPTIMIZAREMOS LA CARGA DEL COMPLEJO RNP EN LAS VE MODIFICADAS EMPLEANDO MODELOS CELULARES Y EVALUAREMOS LA EFICACIA DE LA EDICION GENICA EN ORGANOIDES DE CEREBRO DE RATON. POSTERIORMENTE USAREMOS RATONES CONTROL PARA CONFIRMAR LA EDICION GENICA EN CEREBRO TRAS SU ADMINISTRACION INTRAVENOSA PERIFERICA Y SELECCIONAREMOS LA MEJOR DOSIS DEL TRATAMIENTO. EL EFECTO TERAPEUTICO DE LAS VE MODIFICADAS CARGADAS CON EL COMPLEJO RNP SE EVALUARA EN UNA MUTACION FAMILIAR DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON QUE AFECTA AL GEN LRRK2. INVESTIGAREMOS SI LA TERAPIA ES CAPAZ DE DETENER EL PROCESO NEURODEGENERATIVO EN UN MODELO PROGRESIVO DE ENFERMEDAD DE PARKINSON BASADO EN UN RATON TRANSGENICO QUE EXPRESA UNA FORMA MUTADA DE LA PROTEINA HUMANA LRRK2 (LRRK2*G2019S). EL USO DE ESTA TECNOLOGIA DE EDICION GENICA EN ENSAYOS CLINICOS REQUIERE EL DESARROLLO DE UNA FUENTE HUMANA DE VE MODIFICADAS. ACTUALMENTE ESTAMOS DESARROLLANDO Y VALIDANDO UNA FUENTE DE VE MODIFICADAS HUMANAS COMPATIBLES CON LA TERAPIA PERSONALIZADA. CON EL OBJETIVO DE CONFIRMAR QUE NUESTRA TECNOLOGIA PUEDE CONTINUAR INVESTIGANDOSE COMO TRATAMIENTO PARA LAS ENFERMEDADES NEUROLOGICAS, EVALUAREMOS SU POTENCIAL TERAPEUTICO EN UN MODELO DE ORGANOIDE DE CEREBRO HUMANO GENERADO A PARTIR DE CELULAS IPSC CON LA MUTACION LRRK2 G2019S. EL DESARROLLO DE ESTE PROYECTO NOS LLEVARA SIGNIFICATIVAMENTE MAS CERCA DE SU USO EN ENSAYOS CLINICOS. VESICULAS EXTRACELULARES\EDICION GENICA\COMPLEJO RNP\CRISPR-CAS\ENFERMEDADES NEUROLOGICAS

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