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CPP2022-009738

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Biotecnología

ATLAS Molecular Pharma es una empresa dedicada a la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para Enfermedades Raras y otros productos terapéuticos. La empresa fue fundada por el Centro de Investigación Cooperativa en Bio... ver más

01/01/2022

ATLAS MOLECULAR PH...

579K€

Presupuesto del proyecto: 579K€

Líder del proyecto

ATLAS MOLECULAR PHARMA La investigacion, el desarrollo, la produccion, la comercializacion y la distribucion e importacion de productos biotecnologicos, farmaceuti...

TRL 3-4 | 130K€

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

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ATLAS MOLECULAR PHARMA

579.29K€ | Lider

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ATLAS MOLECULAR PHARMA La investigacion, el desarrollo, la produccion, la comercializacion y la distribucion e importacion de productos biotecnologicos, farmaceuti...

TRL 3-4 | 130K€

Presupuesto del proyecto 579K€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto ATLAS Molecular Pharma es una empresa dedicada a la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para Enfermedades Raras y otros productos terapéuticos. La empresa fue fundada por el Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias (CIC bioGUNE) y la sociedad de Capital Riesgo CRB Inverbio en septiembre de 2015, en Bizkaia (España).El principal objetivo empresarial es el desarrollo de nuevas terapias en el campo de las enfermedades raras hasta fases clínicas abordando tanto el reposicionamiento de fármacos como el desarrollo de nuevas entidades químicas.Las patologías raras afectan a un gran número de personas, ya que existen unas 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial, y alrededor del 80% comparten un mecanismo patológico común relacionado con la actividad deficiente de una proteína. Esta relación ha disparado el interés por el conocimiento de fármacos conocidos como chaperonas farmacológicas, que actúan restaurando la deficiencia que da lugar a la enfermedad.ATLAS Molecular Pharma dispone de una plataforma tecnológica patentada CHASSYSTM (Chaperone Seeker System) que tiene previsto seguir desarrollando y explotando para que actúe como "motor de descubrimiento de fármacos" y suministre terapias para enfermedades raras mediante un enfoque científico propio e innovador basado en el descubrimiento de chaperonas farmacológicas, que se asocien a las enzimas que provocan la patología y las estabilicen.En este sentido, el proyecto CHAPTYR, llevado a cabo por Atlas Molecular Pharma en colaboración con el grupo CIC bioGUNE, tiene como objetivo principal el desarrollo de nuevos fármacos como chaperonas farmacológicas para el tratamiento de la tirosinemia hereditaria tipo I (HT1), una enfermedad rara con una tasa de incidencia de aproximadamente 1 persona por cada 100.000. La tirosinemia tipo I es un trastorno metabólico genético autosómico recesivo raro caracterizado por la falta de la enzima fumarilacetoacetato hidrolasa (FAH), necesaria para la descomposición final de la tirosina. Si la tirosina no se descompone correctamente, se produce una acumulación anormal de tirosina y sus metabolitos en el hígado, lo que puede provocar una enfermedad hepática grave. Anteriormente, ATLAS descubrió un conjunto de inhibidores reversibles, que actúan como chaperonas, que pueden estabilizar el gen de la Fumarylacetoacetate hydrolase (FAH), encargado de la degradación de la tirosina. En este proyecto desarrollaremos aún más estos inhibidores hasta la prueba final en modelos animales de que tienen propiedades terapéuticas, con el fin de desarrollar un fármaco como chaperona farmacológica para el tratamiento de la HT1.La estrategia propuesta pretende corregir la actividad deficiente en FAH aumentando su homeostasis lo que debería conducir a una reducción de los niveles tóxicos de succinilacetona pero sin aumentar los niveles de tirosina en el organismo, como ocurre con el tratamiento actual existente. El tratamiento propuesto tendrá un efecto curativo en lugar de paliativo en los pacientes con HT1. Para llevar a cabo el proyecto, ATLAS liderará un consorcio en el que participará el Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias CIC bioGUNE, que es una organización de investigación clave dentro del panorama científico nacional e internacional y cuenta con una amplia y contrastada experiencia en imagen molecular, medicina regenerativa y nanotecnología. En base a los resultados preliminares, se espera que los pacientes de HT1 mejoren su calidad de vida. Este proyecto formará parte de la transformación del sector sanitario, al aportar un valor añadido al tratamiento de los pacientes, haciendo posible afrontar nuevos retos sanitarios en áreas donde las necesidades aún no están cubiertas. TRANSTORNO POR DEFICIT DE ATENCION E HIP\APRENDIZAJE AUTOMATICO

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