RTC-2017-6354-1
Financiado
DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO PARA EL TRATAMIENTO DE LOS MOVIMIENTOS COREICOS ASO...
DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO PARA EL TRATAMIENTO DE LOS MOVIMIENTOS COREICOS ASOCIADOS A LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON
Aunque actualmente existe la Tetrabenazina (TBZ) como única opción terapéutica de los movimientos coreicos, existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de estos desordenes en en...
Aunque actualmente existe la Tetrabenazina (TBZ) como única opción terapéutica de los movimientos coreicos, existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de estos desordenes en enfermos de enfermedad de Huntington (HD), la enfermedad neurodegenerativa con las tasas más altas de depresión y suicidio, puesto que la TBZ aumenta el riesgo de depresión y los pensamientos suicidas, entre otros efectos secundarios, Por tanto existe la necesidad de una alternativa terapéutica segura, eficaz y que implique una reducción de costes y riesgos considerable respecto a la opción de tratamiento existente actualmente, En respuesta a esta necesidad, SOM Biotech empezó un screening con las más novedosas herramientas bioinformáticas para descubrir fármacos aprobados que se pudieran reposicionar para el tratamiento de los movimientos coreicos, La búsqueda de fármacos se realizó mediante una tecnología propia de screening virtual capaz de identificar análogos no estructurales de un fármaco de referencia, en una base de datos de fármacos aprobados o estudiados clínicamente en humanos, Basándonos en la estructura de la TBZ, identificamos el compuesto SOM3355, que posteriormente fue validado en diversos sistemas experimentales y modelos animales relevantes para la HD, Por analogía con la TBZ, que también tiene esta actividad, es razonable esperar que el tratamiento de pacientes con SO3355 reduzca la progresión de la enfermedad, Así se pretende desarrollar una nueva terapia mediante el uso de SOM3355, validando este como potencial herramienta terapéutica para los pacientes de HD mediante una fase clínica,Este proyecto tiene como objetivo desarrollar el producto SOM3355 en fase clínica de prueba de concepto, Para ello, se ha diseñado un ensayo clínico para evaluar la eficacia y seguridad del fármaco SOM3355 en el tratamiento de la corea en pacientes con HD, según la escala unificada de clasificación de la HD (UHDRS), El objetivo general es el desarrollo de un medicamento para el tratamiento de los movimientos coreicos causados por la HD, El producto a desarrollar es el SOM3355, un fármaco reposicionado cuya nueva actividad en el tratamiento de la HD fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia, capaz de identificar nuevas actividades terapéuticas de fármacos existentes, Estudios previos in vitro y in vivo realizados por SOM Biotech han demostrado que el producto SOM3355 es capaz de inhibir la proteína VMAT2 en sus diferentes formas, impidiendo el movimiento de la dopamina citoplasmática hacia las vesículas sinápticas para su almacenamiento y posterior liberación en el espacio sináptico en diferentes sistemas experimentales, También se ha visto que este producto reduce la captación de dopamina en las vesículas sinápticas, Así, la dopamina permanece en el citosol y se degrada por la monoaminooxidasa, reduciendo por tanto los niveles de dopamina que están en exceso en HD, Esto lo hace un fármaco con un amplio potencial para ser aplicado en casos avanzados de la enfermedad, anulando o reduciendo la intensidad de los movimientos coreicos, Con su innovador mecanismo de acción como inhibidor de la VMAT2, el producto SOM3355 representa una alternativa terapéutica superior a otros productos en desarrollo para esta enfermedad, Estas actividades van a permitir avanzar en el desarrollo de una nueva alternativa terapéutica segura, eficaz y coste-efectiva para los pacientes de HD, para los que actualmente existen muy pocas opciones de tratamiento, Comercialmente, el interés radica en la posibilidad de ofrecer un nuevo fármaco que incrementaría las condiciones terapéuticas de los pacientes que padecen movimientos coreicos, especialmente los causados por la HD, Este fármaco sería un reclamo para los potenciales pacientes y una ventaja competitiva muy importante,
ver más
Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2018-01-01
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
442K€
Líder del proyecto
SOM INNOVATION BIOTECH
La investigacion, proteccion y explotacion de nuevas indicaciones o usos defarmacos.
Perfil tecnológico
TRL
4-5
1M
Perfil tecnológico
TRL
4-5
1M