CPP2021-008554
Financiado
Desarrollo de la leriglitazona para el Síndrome de Rett y trastornos relacionado...
El Síndrome de Rett (OMIM #312750) es un trastorno del neurodesarrollo que afecta a 1 de cada 10.000 personas, en su mayoría mujeres, con una incidencia estimada de 3.000 niñas en España. A pesar de los ensayos clínicos prometedor...
El Síndrome de Rett (OMIM #312750) es un trastorno del neurodesarrollo que afecta a 1 de cada 10.000 personas, en su mayoría mujeres, con una incidencia estimada de 3.000 niñas en España. A pesar de los ensayos clínicos prometedores en esta indicación, el síndrome de Rett carece de un tratamiento específico disponible.Por tanto, el objetivo principal de este proyecto es validar el mecanismo de acción de la leriglitazona (MIN-102), para el tratamiento de enfermedades huérfanas neurológicas mitocondriales pediátricas, como el Síndrome de Rett. La leriglitazona es un agonista de PPAR-γ, desarrollado por la empresa Minoryx S.L. para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), la ataxia de Friedreich (FRDA) y otras enfermedades neurológicas raras con una gran necesidad médica insatisfecha que carecen de un tratamiento farmacológico aprobado.Por lo tanto, se ha formado el consorcio que se presenta a continuación, que cuenta con la experiencia, la tecnología y el personal profesional necesarios para llevar un tratamiento para los pacientes con síndrome de Rett desde el banco hasta la cama.- Minoryx Therapeutics S.L. (como líder del consorcio): empresa biotecnológica dedicada al descubrimiento de fármacos, que nació en 2011 con la vocación de aportar un cambio real en la vida de las personas afectadas por enfermedades raras o huérfanas con alta necesidad médica insatisfecha.- Fundació Sant Joan de Déu (FSJD): es un centro de referencia en la investigación, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades neurometabólicas y el Síndrome de Rett. La FSJD busca la eficiencia y promueve el trabajo en red, teniendo siempre presentes sus valores institucionales y su compromiso ético.- Universitat de Lleida (UdL): combina una larga y fructífera tradición universitaria con una estructura joven y dinámica para conseguir una docencia excelente y una investigación de calidad con métodos avanzados. La UdL ha conseguido posicionarse en una posición relevante en diferentes campos de investigación.Así, el marco de este proyecto es continuar validando el uso de leriglitazona en otras enfermedades raras con alta necesidad médica insatisfecha, principalmente el Síndrome de Rett, y traducir estos resultados en un ensayo clínico. El proyecto también contempla estudios adicionales en enfermedades mitocondriales (como la propia Rett) y/o enfermedades relacionadas con desregulación del metabolismo del hierro, con el fin de ampliar el uso de leriglitazona en otras indicaciones. La mayoría de estas patologías son muy graves y no tienen tratamiento disponible, o si lo tienen, son tratamientos sintomáticos, lo que contribuye a un pronóstico extremadamente pobre.Encontrar terapias modificadoras de la enfermedad que sean capaces de estabilizar o ralentizar la progresión de la enfermedad en estos pacientes es uno de los retos más importantes de la investigación actual. La obtención de datos de eficacia de prueba de concepto resultantes del proyecto actual brindaría una nueva oportunidad para estos pacientes y un nuevo mercado para explorar.La consecución de los objetivos de este proyecto y la obtención de buenos resultados allanarán el camino para sacar al mercado un potencial nuevo tratamiento para los pacientes con Síndrome de Rett. La solución del proyecto será licenciada a una multinacional farmacéutica, para que pueda fabricarla y comercializarla a nivel mundial, de manera que la empresa reciba ingresos por pago inicial, hitos y regalías por la venta del producto.La validación de la eficacia de leriglitazona en pacientes con Síndrome de Rett abrirá la puerta a la investigación del posible uso de leriglitazona en otras enfermedades mitocondriales pediátricas. Este avance logrado por el consorcio ofrecerá una solución innovadora para sus pacientes y tendrá un impacto internacional en el tratamiento de enfermedades raras.
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Línea de financiación: concedida
El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2021-01-01
Línea de financiación objetivo
El proyecto se financió a través de la siguiente ayuda:
RETOS COLABORACION 21:
Proyectos en colaboración público-privada 2021
Cerrada
hace 2 años
Presupuesto
El presupuesto total del proyecto asciende a
610K€
Líder del proyecto
MINORYX THERAPEUTICS
La realizacion de actividades de investigacion, desarrollo e innovacion en el ambito tecnico sanitario y, en particular, de la biotecnologia...
Perfil tecnológico
TRL
4-5
5M
Perfil tecnológico
TRL
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