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RTC-2015-3750-1

Financiado

DESARROLLO DE AGENTES TERAPÉUTICOS BASADOS EN ÁCIDOS NUCLEICOS PARA EL TRATAMIEN...

DESARROLLO DE AGENTES TERAPÉUTICOS BASADOS EN ÁCIDOS NUCLEICOS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES NEUROMOTORAS Y NEUROMUSCULARES La esclerosis lateral amiotrófica (ALS), la distrofia muscular espinal (SMA) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) son enfermedades genéticas, mortales, de prevalencia muy baja, y para las que no existe un tratamiento eficaz,... ver más

01/01/2015

N-LIFE

392K€

Presupuesto del proyecto: 392K€

Líder del proyecto

N-LIFE Identificacion, desarrollo, explotacion y comercializacion de acidos nucleicos sinteticos y dendrimeros de estructura carbolisano para la ge...

TRL 3-4 | 2M€

Financiación concedida El organismo AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN notifico la concesión del proyecto el día 2015-01-01

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Participantes

N-LIFE

Lider

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Líder del proyecto

N-LIFE

TRL 3-4 | 2M€

Presupuesto del proyecto 392K€

Descripción del proyecto La esclerosis lateral amiotrófica (ALS), la distrofia muscular espinal (SMA) y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) son enfermedades genéticas, mortales, de prevalencia muy baja, y para las que no existe un tratamiento eficaz, ALS y SMA se caracterizan por una degeneración progresiva de las neuronas motoras afectando el control voluntario de los músculos, DMD es una enfermedad neuromuscular caracterizada por una degeneración progresiva, acompañada de una grado variable de debilidad muscular y discapacidad, Los pocos fármacos existentes solamente consiguen mejorar los síntomas sin prevenir o ralentizar el curso de estas enfermedades, En los últimos años se han empezado a desarrollar tratamientos basados en ácidos nucleicos para este tipo de enfermedades genéticas, Sin embargo, estas nuevas terapias basadas en oligonucleótidos siguen enfrentándose a obstáculos de baja eficacia y/o toxicidad, Por eso nuestro objetivo general consiste en mejorar las herramientas actuales añadiendo el direccionamiento a neuronas específicas de médula espinal o células musculares para aumentar la eficacia y a su vez disminuir los efectos colaterales,nLife ha desarrollado una tecnología basada en el direccionamiento de oligonucleótidos (nOligo), los cuales son capaces de actuar en las células diana y producir el silenciamiento de genes cuya sobre-expresión o expresión alterada produce una enfermedad, En concreto, en el pipeline de nLife se han desarrollado con éxito varios nOligos para distintas enfermedades del sistema nervioso central, En la ALS, la acción de los oligonucleótidos terapéuticos consistiría en silenciar el gen mutado de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) de manera selectiva en neuronas motoras, Los oligonucleótidos terapéuticos también se pueden utilizar para modificar el patrón de splicing de los genes, En la SMA se utilizarán oligonucleótidos terapéuticos para modelar el splicing del pre-mRNA del gen conocido como supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) en las neuronas motoras, Con respecto a la DMD se utilizará la estrategia de exon skipping del exón 51 de distrofina mediado por oligonucleótidos antisentido (ASO) en células musculares, Sin embargo, al contrario del silenciamiento, en que la diana es el mRNA que está en el citoplasma, en el caso de la modificación de splicing la diana es el pre-mRNA que se encuentra en el núcleo de la célula, Otro objetivo de este proyecto es el desarrollo de ligandos que permitan el direccionamiento nuclear de los oligonucleótidos terapéuticos, Los oligonucleótidos terapéuticos serán desarrollados y validados in vitro, así como en modelos patológicos de dichas enfermedades, Para cumplir estos objetivos dentro de este proyecto se creará una red activa e integrada de colaboración entre nLife Therapeutics, S,L, y dos organismos públicos de investigación de renombre como son la Universito Autónoma de Barcelona (UAB) y el Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia (Biodonostia),El objetivo final de este proyecto son las pruebas de concepto de los nOligos en las enfermedades neuromotoras y neuromusculares que permitan la celebración de acuerdos de co-desarrollo con empresas farmacéuticas,

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