Descripción del proyecto
El retinoblastoma es el cáncer ocular más común en la infancia y representa el 15% de los tumores en niños menores de 1 año, Su incidencia estimada es de 1 caso cada 17,000 nacimientos, cumpliendo los criterios para ser considerado una enfermedad huérfana, Se origina durante el desarrollo de la retina, El retinoblastoma intraocular es curable por cirugía (enucleación del ojo) pero existe una necesidad clara para mejorar la tasa de preservación ocular con terapias que permitan mantener la visión, especialmente en las poblaciones pediátricas, Las terapias para retinoblastoma que preservan el ojo tradicionalmente incluyeron el uso de radioterapia (hoy en desuso) y quimioterapia intravenosa, Más recientemente se han desarrollado tratamientos que se basan en la administración local de quimioterapéuticos por vía intravítrea o a través de la arteria intraoftálmica, Con el objetivo de superar las limitaciones de la quimioresistencia, la investigación en esta patología se ha focalizado en la identificación de nuevas terapias con mecanismos de acción completamente diferentes, La viroterapia se basa en el uso de virus oncolíticos, que se replican y eliminan selectivamente las células tumorales, Tras la infección inicial (primera ronda de replicación viral), las células de cáncer sufren lisis y la progenie viral se descarga para infectar las células cancerígenas vecinas, En principio, la infección y la réplica pueden continuar hasta que se suprima la masa entera del tumor, Entre los diferentes virus oncolíticos que están siendo testados clínicamente, VCN-01 es un candidato especialmente avanzado, ya que incluye modificaciones genéticas especialmente diseñadas para sobrepasar las principales limitaciones que se han identificado para este tipo de fármacos a partir de la experiencia clínica previa, Entre ellas cabe destacar un mecanismo de selectividad asociado a la mutación definitorio del retinoblastoma, y muy especialmente su capacidad de secreción de hialuronidasa, para favorecer la diseminación intratumoral del virus y su capacidad de replicación, así como la entrada de quimioterapia por la menor presión intratumoral, Por todo ello, el proyecto Cure4RB tiene como principal objetivo el desarrollo de VCN-01 como terapia clínica para el retinoblastoma, En contrapartida a sus ventajas frente a otros tratamientos, la producción a escala industrial y en calidad farmacéutica de los virus oncolíticos todavía no está totalmente desarrollada, y existe consenso sobre la necesidad de desarrollar procesos más eficientes, Además, uno de los problemas que caracterizan la utilización de virus oncolíticos desde el punto de vista farmacéutico es su poca termoestabilidad, En la actualidad, los virus se formulan en tampones criopreservantes poco fisiológicos y deben almacenarse a temperaturas ultrabajas (-80ºC), lo que limita enormemente su utilización masiva y su viabilidad comercial, Este proyecto también pretende desarrollar formulaciones galénicas estables sometiendo a la partícula vírica a un proceso de liofilización en tampones adecuados, compatibles con la administración parenteral, El proyecto Cure4RB lo acomete un consorcio de cuatro entidades cuya sinergia permitirá conseguir los objetivos fijados,