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PRO-CF-MED

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Clinical Proof of concept for a RNA targeting Oligonucleotide for a Cystic fibro...

Clinical Proof of concept for a RNA targeting Oligonucleotide for a Cystic fibrosis F508del MEDication Cystic fibrosis (CF) is a progressive life-shortening disease caused by a mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene leading to a dysfunctional CFTR protein. The disease affects over 70,000 pat... ver más

31/12/2017

ProQR

21M€

Presupuesto del proyecto: 21M€

Líder del proyecto

PROQR THERAPEUTICS NV No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Fecha límite participación Sin fecha límite de participación.

Ver 7 Participantes

Financiación concedida El organismo H2020 notifico la concesión del proyecto el día 2017-12-31

PHC-13-2014: New therapies for chronic non-commu...

I+D

Cerrada hace 10 años

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7 Participantes

ProQR

4.45M€ | Lider

INSERM

359.93K€ | Participante

PROQR THERAPEUTICS III BV

19.24M€ | Participante

INNOTECH VISION

230.72K€ | Participante

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Duración del proyecto: 32 meses Fecha Inicio: 2015-04-21
Fecha Fin: 2017-12-31

Líder del proyecto

PROQR THERAPEUTICS NV No se ha especificado una descripción o un objeto social para esta compañía.

TRL 4-5

Presupuesto del proyecto 21M€

Fecha límite de participación Sin fecha límite de participación.

Descripción del proyecto Cystic fibrosis (CF) is a progressive life-shortening disease caused by a mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene leading to a dysfunctional CFTR protein. The disease affects over 70,000 patients worldwide and while many mutations are known, the F508del mutation affects 90% of all patients. The absence of CFTR in the plasma membrane leads to a dramatic decrease in chloride efflux, resulting in viscous mucus that causes severe symptoms in vital organs like the lungs and intestines. For CF patients that suffer from the life threatening F508del mutation only palliative treatment exist. PRO-CF-MED addresses the specific challenge of this call by introducing the first disease modifying medication for the treatment of the CF patients with F508del mutation. The PRO-CF-MED project has been designed to assess the potential clinical efficacy of QR-010, an innovative disease modifying oligonucleotide-based treatment for F508del patients. Partners within PRO-CF-MED have generated very promising preclinical evidence for QR-010 which allows for further clinical assessment of QR-010 in clinical trials. PRO-CF-MED will enable the fast translation of QR-010 towards clinical practice and market authorisation. PRO-CF-MED has the potential to transform this life-threatening condition into a manageable one.

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